Rocket Pharmaceuticals, Inc.

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Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das eine integrierte und nachhaltige Pipeline von Gentherapien für seltene Krankheiten entwickelt. Die klinischen Programme des Unternehmens zur Gentherapie mit lentiviralen Vektoren (LVV) dienen der Behandlung von Fanconi-Anämie (FA), einer genetischen Erkrankung, die zu Knochenmarkversagen und möglicherweise zu Krebs führt, sowie von Leukozyten-Adhäsionsdefizienz-I (LAD-I), einer schweren pädiatrischen Erbkrankheit, die zu wiederkehrenden und lebensbedrohlichen Infektionen führt, die häufig tödlich verlaufen, und Pyruvat-Kinase-Mangel (PKD), einer seltenen, monogenen Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu einer verstärkten Zerstörung der roten Blutkörperchen und einer leichten bis lebensbedrohlichen Anämie führt. Das erste klinische Programm des Unternehmens, bei dem eine Gentherapie auf der Basis von AAV (Adeno-assoziierte Viren) eingesetzt wird, betrifft die Danon-Krankheit, eine pädiatrische Herzinsuffizienz. Das Unternehmen verfügt außerdem über ein präklinisches AAV-basiertes Gentherapieprogramm für PKP2-arrhythmogene Kardiomyopathie (ACM) und BAG3-assoziierte dilatative Kardiomyopathie (DCM).
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