Rocket Pharmaceuticals, Inc.

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RTW Biotech's Rocket Pharmaceuticals macht Fortschritte bei Danon

Am 14. September 2023 um 22:08 Uhr

RTW Biotech Opportunities Ltd - ein in New York ansässiges Investmentunternehmen, das sich auf den Biowissenschaftssektor konzentriert - nimmt die Ankündigung seines größten Portfoliounternehmens, Rocket Pharmaceuticals, Inc. Rocket hat sich mit der US Food and Drug Administration über das Studiendesign für die Phase-2-Studie von RP-A501 zur Behandlung der Danon-Krankheit, einer tödlich vererbten Herzmuskelerkrankung, für die es derzeit keine Heilung gibt, geeinigt.

Die globale, einarmige, multizentrische Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von RP-A501 bei 12 Patienten mit Danon untersuchen. Um die beschleunigte Zulassung zu unterstützen, wird die Studie die Wirksamkeit von RP-A501 anhand der biomarkerbasierten primären Endpunkte bewerten.

RTW Biotech hält eine 10%ige Beteiligung an Rocket Pharma.

Aktueller Aktienkurs: USD1,26

12-Monats-Veränderung: plus 7,7%

Von Holly Beveridge, Reporterin der Alliance News

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Unternehmensprofil

Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist ein voll integriertes Biotechnologieunternehmen im Spätstadium der Entwicklung. Das Unternehmen treibt eine nachhaltige Pipeline von Gentherapien voran, die darauf abzielen, die Ursachen komplexer und seltener Erkrankungen zu beheben. Die auf lentiviralen Vektoren basierenden Gentherapien zielen auf hämatologische Erkrankungen ab und umfassen Programme im Spätstadium für Fanconi-Anämie, eine schwer zu behandelnde genetische Erkrankung, die zu Knochenmarkversagen und möglicherweise zu Krebs führt, sowie für Leukozyten-Adhäsionsdefizienz-I (LAD-I), eine schwere pädiatrische Erbkrankheit, die zu wiederkehrenden und lebensbedrohlichen Infektionen führt, die häufig tödlich verlaufen, und Pyruvat-Kinase-Mangel (PKD), eine monogene Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu einer verstärkten Zerstörung der roten Blutkörperchen und einer leichten bis lebensbedrohlichen Anämie führt. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über zwei klinische und ein präklinisches In-vivo-Programm mit adeno-assoziierten Viren (AAV), darunter Programme für die Danon-Krankheit, Plakophilin-2 Arrhythmogene Kardiomyopathie und BAG3 Dilated Cardiomyopathy.

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Sektor

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