Basel (awp) - Der Pharmakonzern Roche hat neue 2-Jahres-Daten aus seiner FIREFISH-Studie bekanntgegeben. In dieser Phase-II/III-Studie wurde der Einsatz von Evrysdi (Risdiplam) bei Säuglingen getestet, die bei Studieneintritt 1-7 Monate alt waren und an einer symptomatischen spinalen Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 litten, wie Roche am Donnerstag mitteilte.

Die Daten zeigen demnach, dass Evrysdi die motorischen Funktionen zwischen den Monaten 12 und 24 weiter verbesserte, einschliesslich der Fähigkeit, ohne Unterstützung zu sitzen. Darüber hinaus habe die Behandlung die Fähigkeit zur oralen Nahrungsaufnahme verbessert und die Notwendigkeit einer permanenten Beatmung reduziert.

Die Daten deuten laut Mitteilung darauf hin, dass Evrysdi im Vergleich zum natürlichen Verlauf der SMA Typ 1 weiterhin die Schluckfähigkeit verbessert und die Zahl der Krankenhausaufenthalte reduziert.

SMA ist eine erblich bedingte Erkrankung, die zu Muskelschwäche und fortschreitendem Bewegungsverlust führt. Die Krankheit ist eine genetische Todesursache bei Säuglingen.

Der primäre Endpunkt der Studie war den Angaben zufolge der Prozentsatz der Säuglinge, die nach 12 Monaten in der Lage waren, mindestens fünf Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen. Nach 12 Monaten zeigten die mit Evrysdi behandelten Säuglinge eine verbesserte Fähigkeit, mindestens fünf und bis zu 30 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen. Die Daten nach 24 Monaten nun zeigten weitere Verbesserungen gegenüber dem 12. Monat.

hr/kw