Basel (awp) - Der amerikanische Lizenzpartner von Roche, Sarepta, hat ein Update zu einer klinischen Studie veröffentlicht. Das US-Unternehmen erprobt derzeit seinen Kandidaten SRP-9001, für den Roche die Vermarktungsrechte ausserhalb der USA erhalten hat, als Therapie zur Behandlung des erblich bedingten Muskelschwundes Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Zwei Jahre nach der Behandlung mit SRP-9001 hätten alle vier Teilnehmer der klinischen Studie funktionelle Verbesserungen gezeigt und nachhaltig auf das Mittel angesprochen, teilte Sarepta am Montag mit. Zudem habe sich die Therapie weiter als sicher und gut verträglich erwiesen. Die Resultate der Studie wurden auf dem 25. Internationalen Jahreskongress der World Muscle Society vorgestellt.

DMD ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter und betrifft vor allem Knaben. Bei SRP-9001 handelt es sich um eine Therapie, bei der ein bestimmtes Gen gezielt für die Produktion eines bestimmten Proteins ins Muskelgewebe eingebracht werden soll.

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