Basel (awp) - Der amerikanische Lizenzpartner von Roche, Sarepta, hat von der FDA den sogenannten Fast-Track-Status für seine Gentransfer-Therapie SRP-9001 erhalten. Diese Therapie befindet sich noch in der Entwicklung und soll zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt werden, wie aus einer Mitteilung von Sarepta hervorgeht.

DMD ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter und betrifft vor allem Knaben. Bei SRP-9001 handelt es sich um eine Therapie, bei der ein bestimmtes Gen gezielt für die Produktion eines bestimmten Proteins ins Muskelgewebe eingebracht werden soll.

Der Fast-Track-Status soll die Entwicklung und Überprüfung von Medikamenten zur Behandlung schwerer Erkrankungen und zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs beschleunigen.

Zusätzlich zum Fast-Track-Verfahren wurde SRP-9001 auch der Status einer seltenen Kinderkrankheit (Rare Pediatric Disease, RPD) zuerkannt.

Sarepta selbst ist den Angaben zufolge für die weltweite Entwicklung und Herstellung von SRP-9001 verantwortlich und plant, SRP-9001 in den Vereinigten Staaten zu vermarkten. Im Dezember 2019 ist Sarepta mit Roche eine Lizenzvereinbarung eingegangen, durch die Roche das exklusive Recht zur Einführung und Vermarktung von SRP-9001 ausserhalb der Vereinigten Staaten erhalten hat.

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