Reliefs Partner Acer Therapeutics plant nach vorbereitendem Treffen mit der FDA die Einreichung des Zulassungsantrags für ACER-001 in Q3 2021

    Reliefs Partner Acer Therapeutics plant nach vorbereitendem Treffen mit der FDA die Einreichung
des Zulassungsantrags für ACER-001 in Q3 2021

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Reliefs Partner Acer Therapeutics plant nach vorbereitendem Treffen mit der
FDA die Einreichung des Zulassungsantrags für ACER-001 in Q3 2021

25.05.2021 / 07:00

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Reliefs Partner Acer Therapeutics plant nach vorbereitendem Treffen mit der
FDA die Einreichung des Zulassungsantrags für ACER-001 in Q3 2021

NEWTON, MA, USA und GENF, SCHWEIZ - 25. Mai 2021 - Acer Therapeutics Inc.
(Nasdaq: ACER) ("Acer"), ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den
Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien zur Behandlung
schwerwiegender, seltener und lebensbedrohlicher Krankheiten mit erheblichem
medizinischem Bedarf konzentriert, und RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX:
RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, dessen
Lead-Wirkstoffkandidat, RLF-100(TM) (Aviptadil), sich in fortgeschrittener
klinischer Entwicklung zur Behandlung von Patienten mit schwerer
COVID-19-Erkrankung befindet, gaben heute das Ergebnis des vorbereitenden
Treffens von Acer mit der US-amerikanischen Zulassungsbehörde (Food and Drug
Administration, FDA) zur Einreichung eines Zulassungsantrags (New Drug
Application, NDA) für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen
bekannt. ACER-001 ist eine proprietäre multipartikuläre Pulverformulierung
von Natriumphenylbutyrat (NaPB), die zum einen geschmacksneutral ist und zum
anderen den Wirkstoff sofort freisetzt. ACER-001 wird in Zusammenarbeit mit
Relief entwickelt.

Der Zweck des Prä-NDA-Treffens bestand darin, den Inhalt des geplanten
Zulassungsantrags von Acer zu erörtern. Basierend auf dem Feedback der FDA
sind die Unternehmen der Auffassung, dass das vorgeschlagene Datenpaket für
eine Einreichung gemäß Abschnitt 505 (b) (2) des Zulassungsprozesses für
ACER-001 zur Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen
ausreichend sein wird. Nach der Einreichung des Zulassungsantrags und der
erklärten Akzeptierung durch die FDA wird die FDA eine sorgfältige
inhaltliche Überprüfung durchführen, bevor sie über den Antrag
entscheidet.

"Wir sind mit dem Ergebnis unseres kürzlich stattgefundenen Prä-NDA-Treffens
mit der FDA sehr zufrieden. Das Treffen hat uns in unserer Überzeugung
bestärkt, dass die Studien und Datenpakete, die wir in unseren geplante
Zulassungsantrag für ACER-001 aufnehmen wollen, für die Einreichung der
Zulassung ausreichend sein sollten", sagte Chris Schelling, CEO und Gründer
von Acer. "Wir sind nach wie vor gut im Zeitplan, um die Einreichung des
Zulassungsantrags im dritten Quartal 2021 abzuschließen, vorausgesetzt, wir
können uns bis dahin mit der FDA über unseren ersten pädiatrischen
Studienplan (iPSP) einigen."

Jack Weinstein, CFO und Treasurer von Relief Therapeutics, ergänzte: "Das
Ergebnis des Prä-NDA-Treffens mit der FDA ist höchst ermutigend und markiert
einen wichtigen Meilenstein in der Entwicklung und potenziellen weltweiten
Vermarktung von ACER-001. Wir sind mit dem Fortschritt des
ACER-001-Programms sehr zufrieden und freuen uns darauf, mit dem Acer-Team
zusammenzuarbeiten, um möglicherweise eine Alternative zu bestehenden
NaPB-basierten Therapien auf den Markt zu bringen."

ACER-001 ist ein Produktkandidat in der Entwicklung, das zur Behandlung von
Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen untersucht wird und bisher nicht von
der US-amerikanischen FDA zugelassen wurde. Es kann nicht garantiert werden,
dass die FDA einen Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) zur
Einreichung und Überprüfung akzeptieren wird, oder, falls er eingereicht
wird, auch genehmigen wird.

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ÜBER HARNSTOFFZYKLUSSTÖRUNGEN ("UREA CYCLE DISORDERS", UCDS)

UCDs sind eine Gruppe von Störungen, die durch genetische Mutationen
verursacht werden und zu einem Mangel an einem der sechs Enzyme führen, die
den Harnstoffzyklus katalysieren. Dies kann zu einer übermäßigen
Anreicherung von Ammoniak im Blutkreislauf führen, einer als Hyperammonämie
bekannten Erkrankung. Akute Hyperammonämie kann Lethargie, Schläfrigkeit,
Koma und Multiorganversagen verursachen, während chronische Hyperammonämie
zu Kopfschmerzen, Verwirrtheit, Lethargie, Entwicklungsstörungen,
Verhaltensänderungen sowie Lern- und kognitiven Defiziten führen kann.
Häufige Symptome einer akuten und chronischen Hyperammonämie sind auch
Anfälle und psychische Symptome.1,2

Die derzeitige Behandlung von UCDs besteht aus einer diätischen Ernährung
zur Begrenzung der Ammoniakproduktion in Verbindung mit Medikamenten, die
alternative Wege zur Entfernung von Ammoniak aus dem Blutkreislauf bieten.
Einige Patienten benötigen möglicherweise auch eine individuelle
Ergänzungstherapie mit verzweigtkettigen Aminosäuren.

Gegenwärtige medizinische Behandlungen für UCDs umfassen die
Stickstofffänger RAVICTI(R) (Glycerinphenylbutyrat, GPB) und BUPHENYL(R)
(Natriumphenylbutyrat, NaPB). Gemäß einer in Molecular Genetics and
Metabolism Reports veröffentlichten Studie von Shchelochkov et al. aus dem
Jahr 2016, konnte gezeigt werden, dass Stickstoff-abfangende Medikamente bei
einigen Patienten mit UCDs wirksam zur Kontrolle des Ammoniakspiegels
beitragen können. Allerdings wird die Behandlung häufig nicht eingehalten.
Als Gründe für die Nichteinhaltung werden bei einigen Medikamenten der
unangenehme Geschmack, die Häufigkeit, mit der die Arzneimittel eingenommen
werden müssen, die Anzahl der Pillen und die hohen Kosten der Medikamente
angeführt.3

ÜBER ACER-001

ACER-001 ist eine proprietäre Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat
(NaPB). Die Formulierung ist sowohl geschmacksneutral als auch sofort
freisetzend. ACER-001 wird unter Verwendung eines
Mikroverkapselungsverfahrens zur Behandlung verschiedener angeborener
Stoffwechselstörungen, einschließlich Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und
Leuzinose (MSUD), entwickelt. ACER-001-Mikropartikel bestehen aus einem
zentralen Kern, einer Wirkstoffschicht und einer geschmacksmaskierenden
Hülle, die sich schnell im Magen auflöst, was den bitteren Geschmack
neutralisiert und zugleich eine schnelle systematische Freisetzung
ermöglicht. Bei erfolgreicher Zulassung könnte ACER-001 aufgrund seiner
geschmacksneutralen Eigenschaften eine überzeugende Alternative zu
bestehenden NaPB-basierten Behandlungen darstellen, da der mit NaPB
verbundene unangenehme Geschmack als häufigster Grund für den Abbruch dieser
Behandlungen durch den Patienten angeführt wird3. Acer hat von der FDA die
Orphan Drug Designation für die Indikation Leuzinose erhalten. ACER-001
befindet sich zurzeit in der klinischen Prüfung und seine Sicherheit und
Wirksamkeit wurden bisher noch nicht nachgewiesen. Es gibt keine Garantie
dafür, dass dieser Produktkandidat die U.S. FDA-Zulassung bekommen wird oder
für die untersuchten Anwendungen im Handel erhältlich sein wird.

ÜBER ACER THERAPEUTICS
Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die
Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapien zur Behandlung von schweren
seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen mit erheblichem medizinischem
Bedarf konzentriert. Acers Pipeline unfasst vier Programme: ACER-001
(Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener angeborener
Stoffwechselstörungen, darunter Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und
Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, MSUD); EDSIVO (TM) (Celiprolol) zur
Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit
einer bestätigten Typ-III-Kollagenmutation (COL3A1); ACER-801 (Osanetant)
zur Behandlung von induzierten vasomotorischen Symptomen (iVMS); und
ACER-2820 (Emetin), eine auf den Wirt gerichtete Therapie gegen eine
Vielzahl von Infektionskrankheiten, einschließlich COVID-19. Das Unternehmen
geht davon aus, dass jeder von Acers Produktkandidaten ein vergleichsweise
risikoarmes Profil hat, da er entweder ein oder mehrere der folgenden
Charakteristika aufweist: ein günstiges Sicherheitsprofil, klinische
Proof-of-Concept Daten, eine mechanistische Differenzierung und/oder eine
beschleunigte Entwicklung durch spezifische von der U.S. FDA festgelegte
Programme und Verfahren. Am 19. März hat Acer mit Relief Therapeutics eine
Kooperations- und Lizenzvereinbarung zur weltweiten Entwicklung und
Vermarktung von ACER-001 geschlossen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.

ÜBER RELIEF THERAPEUTICS HOLDING AG

Relief fokussiert sich primär auf klinische Projekte auf Basis von
Molekülen, die bereits eine längere klinische Entwicklung und Anwendung am
Patienten durchlaufen haben oder für deren Entwicklung es starke
wissenschaftliche Gründe gibt. Der Lead-Wirkstoffkandidat von Relief,
RLF-100(TM) (Aviptadil), eine synthetische Form des Vasoaktiven intestinalen
Peptids (VIP), befindet sich in den USA in der späten klinischen Entwicklung
zur Behandlung von COVID-19-bedingten akutem Lungenversagen. Als Teil seiner
Strategie zur Diversifizierung seiner Pipeline hat Relief im März 2021 eine
Kooperations- und Lizenzvereinbarung für die weltweite Entwicklung und
Vermarktung von ACER-001 mit Acer Therapeutics geschlossen. ACER-001 ist
eine proprietäre geschmacksneutrale und den Wirkstoff sofort freisetzende
Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPB) zur Behandlung von
Harnstoffzyklusstörungen und Leuzinose.

RELIEF THERAPEUTICS Holding AG ist an der Schweizer Börse SIX unter dem
Symbol RLF gelistet und wird in den UAG an der OTCQB unter dem Symbol RLFTF
gehandelt. Weitere Informationen finden Sie unter www.relieftherapeutics.com.

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REFERENZEN

1. Ah Mew N, et al. Urea cycle disorders overview. Gene Reviews. Seattle,
Washington: University of Washington, Seattle; 1993.

2. Häberle J, et al. Suggested guidelines for the diagnosis and management
of urea cycle disorders. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2012;7(32).

3. Shchelochkov OA, et al. Barriers to drug adherence in the treatment of
urea cycle disorders: Assessment of patient, caregiver and provider
perspectives. Mol Genet Metab. 2016;8:43-47.

ACER THERAPEUTICS DISCLAIMER:

Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen", die erhebliche
Risiken und Ungewissheiten im Sinne des "Safe Harbor" darstellen, der durch
die "Private Securities Litigation Reform Act" von 1995 vorgesehen ist. Alle
Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen zu historischen Fakten, die in dieser
Pressemittteilung zur Strategie, zukünftigen Geschäftstätigkeit,
Zeitplänen,
der zukünftigen Finanzlage, zukünftigen Umsätzen, prognostizierten Ausgaben,
Einreichungen, Maßnahmen oder Genehmigungen bei Zulassungsbehörden, zur
Cash-Positionen, Liquidität, den Aussichten, Plänen und Zielen des
Managements sind zukunftsgerichtete Aussagen. Beispiele für solche Aussagen
sind, ohne darauf beschränkt zu sein, Aussagen zu den Vorteilen und
Ergebnissen des Kooperations- und Lizenzvereinbarung zwischen Acer und
Relief in Zusammenhang mit ACER-001; dem Potenzial von ACER-001 zur
Bekämpfung von Krankheiten; der Reichweite der Kapitals von Acer zur
Unterstützung seiner künftigen Geschäftstätigkeit und seine Fähigkeit,
seine
Entwicklungsprogramme erfolgreich fortzusetzen; der Fähigkeit von Acer, das
zusätzliche Kapital zu sichern, das zur Finanzierung seiner
Entwicklungsprogramme mit verschiedenen Produktkandidaten erforderlich ist;
zur Entwicklung und dem kommerziellen Potenzial von Acers Produktkandidaten,
einschließlich ACER-001. ACER kann die Pläne möglicherweise nicht
tatsächlich verwirklichen, die Absichten nicht ausführen oder die in den
zukunftsgerichteten Aussagen offenbarten Erwartungen oder Prognosen nicht
erfüllen, und Sie sollten sich nicht unangemessen auf diese
zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Diese Aussagen basieren auf den
aktuellen Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken und
Unsicherheiten. Die tatsächlichen Ergebnisse und Leistungen können aufgrund
vieler Faktoren erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen
prognostizierten Ergebnissen abweichen, einschließlich, jedoch nicht
ausschließlich, Risiken und Ungewissheiten im Zusammenhang mit Acers
Fähigkeit, von den Ergebnissen des Kooperations- und Lizenzvertrags mit
Relief zu profitieren und diese zu erzielen, die künftige
Liquiditätsverwendung und die für mögliche künftige Verbindlichkeiten und
Geschäftsvorgänge erforderlichen Rückstellungen zu prognostizieren,
ausreichende Ressourcen zur Finanzierung seiner verschiedenen
Entwicklungsprogramme für Produktkandidaten und zur Erfüllung seiner
Geschäftsziele und betrieblichen Anforderungen zur Verfügung zu haben, und
aufgrund der Tatsache, dass die Ergebnisse früherer Studien möglicherweise
keine Vorhersage für zukünftige Ergebnisse klinischer Studien treffen, der
Schutz und die Marktexklusivität durch Acers geistiges Eigentum sowie
Risiken im Zusammenhang mit der Arzneimittelentdeckung und dem
Zulassungsverfahren, sowie der Auswirkung von Produkten von Wettbewerbern
und technologischen Veränderungen. Acer lehnt jede Absicht oder
Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um
Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum bestehen, an
dem sie gemacht wurden. Es sollten immer auch zusätzliche Angaben
hinzugezogen werden, die Acer in seinen Unterlagen zur Einreichung bei der
amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde "Securities and Exchange Commission"
("SEC") veröffentlicht, einschließlich seiner Quartalsberichte auf Formular
10-Q und seines Jahresberichts auf Formular 10-K. Die Dokumente können
kostenlos unter http://www.sec.gov eingesehen heruntergeladen werden.

RELIEF DISCLAIMER:

Diese Mitteilung enthält im Hinblick auf die RELIEF THERAPEUTICS Holding AG
und ihre geschäftlichen Aktivitäten ausdrücklich oder implizit
zukunftsgerichtete Aussagen. Die hier angegebenen Ergebnisse können weder
für die Ergebnisse zukünftiger und größerer klinischer Studien für
ACER-001
zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (MSUD)
indikativ sein noch darauf hinweisen, ob die laufenden Studien in der
fortgeschrittenen klinischen Entwicklung mit Reliefs Leitverbindung
RLF-100(TM) (Aviptadil) zur Behandlung von COVID-19-bedingtem Lungenversagen
erfolgreich sein werden. Diese Aussagen beinhalten bestimmte bekannte und
unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen
können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen
und die Erfolge der RELIEF THERAPEUTICS Holding AG wesentlich von den
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zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit zum Ausdruck gebracht
werden. RELIEF THERAPEUTICS Holding AG macht diese Mitteilung zum Datum der
heutigen Veröffentlichung und verpflichtet sich nicht, die hierin
enthaltenen, in die Zukunft gerichteten Aussagen aufgrund neuer
Informationen oder künftiger Ereignisse bzw. aus anderweitigen Gründen zu
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Acer Therapeutics Inc.

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LifeSci Advisors

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1199957 25.05.2021

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