RELIEF THERAPEUTICS HOLDING SA Therapeutics geben die Einreichung eines Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen bei der US-FDA bekannt
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Zulassungsantrag
RELIEF THERAPEUTICS Holdings AG: Acer Therapeutics und Relief Therapeutics
geben die Einreichung eines Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung von
Harnstoffzyklusstörungen bei der US-FDA bekannt
09.08.2021 / 07:00
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Acer Therapeutics und Relief Therapeutics geben die Einreichung eines
Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen bei
der US-amerikanischen FDA bekannt
NEWTON, MA, USA und Genf, Schweiz - 9. August 2021 - Acer Therapeutics Inc.
(Nasdaq: ACER) ("Acer"), ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den
Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien zur Behandlung
schwerwiegender, seltener und lebensbedrohlicher Krankheiten mit erheblichem
medizinischem Bedarf konzentriert, und RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX:
RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das
Patienten, die an schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem
Bedarf leiden, therapeutische Hilfe bieten möchte, gaben heute die Einreichung
eines Zulassungsantrags ("New Drug Application", NDA) bei der US-amerikanischen
Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) für ACER-001
(Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen ("Urea Cycle
Disorders", UCDs) bekannt. ACER-001 ist eine sich in der Entwicklung befindende
stickstoffbindende Substanz, die als Zusatztherapie bei der Behandlung von
Patienten mit chronischer UCDs, die einen Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase
(CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder Argininobernsteinsäure-Synthetase
(AS) zeigen, eingesetzt werden soll.
Basierend auf den üblichen FDA-Prüffristen erwartet Acer, innerhalb von 60
Tagen nach Einreichung eine Benachrichtigung zur Entscheidung von der FDA über
die mögliche Annahme des NDAs und anschließender inhaltlicher Prüfung zu
erhalten.
Die NDA-Einreichung 505(b)(2) wird durch die Ergebnisse zweier zuvor
veröffentlichter Bioäquivalenzstudien gestützt, in denen ACER-001 im Vergleich
zu BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat) eine ähnliche relative Bioverfügbarkeit
sowohl für Phenylbutyrat (PBA) als auch für Phenylacetat (PAA), den aktiven
Metaboliten von Natriumphenylbutyrat, zeigte. Darüber hinaus hat Acer von der
FDA ein Bestätigungsschreiben bezüglich seines initialen pädiatrischen
Studienplans ("initial Pediatric Study Plan", iPSP) erhalten, der einen
vereinbarten Ansatz skizziert, der auf die Bedürfnisse von pädiatrischen
Patienten mit UCDs eingeht.
"Die Einreichung unseres Zulassungsantrags für ACER-001 ist ein wichtiger
Schritt, um Patienten mit UCDs diese potenzielle alternative Behandlungsoption
zur Verfügung zu stellen", sagte Chris Schelling, Chief Executive Officer und
Gründer von Acer. "Wir freuen uns auf die gemeinsame Arbeit mit der FDA während
des Prüfprozesses und werden unsere Vorbereitungen für eine mögliche
Markteinführung von ACER-001 weiter vorantreiben. Gleichzeitig werden wir
Relief bei der Einreichung von Zulassungsanträgen in Europa unterstützen."
Jack Weinstein, Chief Financial Officer und Treasurer von Relief Therapeutics,
fügte hinzu: "Wir freuen uns sehr über die bisher erzielten Fortschritte, die
eine mögliche behördliche Zulassung von ACER-001 zur Behandlung von UCDs in den
USA unterstützen. Nachdem der Zulassungsantrag in den USA nun eigereicht ist,
werden wir die Entwicklung von ACER-001 in Europa weiter vorantreiben und
planen, bis Ende 2021 in Europa einen Antrag auf Marktzulassung ("Marketing
Authorization Application", MAA) für die Behandlung von UCDs einzureichen."
ACER-001 ist ein Wirkstoffkandidat in der Entwicklung, der weder von der FDA
noch von der Europäischen Arzneimittelagentur ("European Medicines Agency",
EMA) zugelassen wurde. Es gibt keine Garantie dafür, dass dieser
Produktkandidat für eine grundsätzliche Überprüfung akzeptiert wird oder, falls
er angenommen wird, die Genehmigung der Zulassungsbehörden in einem beliebigen
Gebiet erhält oder für die untersuchten Indikationen kommerziell erhältlich
sein wird.
ÜBER HARNSTOFFZYKLUSSTÖRUNGEN ("UREA CYCLE DISORDERS", UCDS)
UCDs sind eine Gruppe von Störungen, die durch genetische Mutationen verursacht
werden und zu einem Mangel an einem der sechs Enzyme führen, die den
Harnstoffzyklus katalysieren. Dies kann zu einer übermäßigen Anreicherung von
Ammoniak im Blutkreislauf führen, einer als Hyperammonämie bekannten
Erkrankung. Akute Hyperammonämie kann Lethargie, Schläfrigkeit, Koma und
Multiorganversagen verursachen, während chronische Hyperammonämie zu
Kopfschmerzen, Verwirrtheit, Lethargie, Entwicklungsstörungen,
Verhaltensänderungen sowie Lern- und kognitiven Defiziten führen kann. Häufige
Symptome einer akuten und chronischen Hyperammonämie sind auch Anfälle und
psychische Symptome.1,2 Die derzeitige Behandlung von UCDs besteht aus einer
diätischen Ernährung zur Begrenzung der Ammoniakproduktion in Verbindung mit
Medikamenten, die alternative Wege zur Entfernung von Ammoniak aus dem
Blutkreislauf bieten. Einige Patienten benötigen möglicherweise auch eine
individuelle Ergänzungstherapie mit verzweigtkettigen Aminosäuren.
Gegenwärtige medizinische Behandlungen für UCDs umfassen die Stickstofffänger
RAVICTI(R) (Glycerinphenylbutyrat, GPB) und BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat).
Gemäß einer in Molecular Genetics and Metabolism Reports veröffentlichten
Studie von Shchelochkov et al. aus dem Jahr 2016, konnte gezeigt werden, dass
Stickstoff-abfangende Medikamente bei einigen Patienten mit UCDs wirksam zur
Kontrolle des Ammoniakspiegels beitragen können. Allerdings wird die Behandlung
häufig nicht eingehalten. Als Gründe für die Nichteinhaltung werden bei einigen
Medikamenten der unangenehme Geschmack, die Häufigkeit, mit der die
Arzneimittel eingenommen werden müssen, die vorgeschriebene Anzahl der Pillen
und die hohen Kosten der Medikamente angeführt.3
ÜBER ACER-001
ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) wird zur Behandlung verschiedener angeborener
Stoffwechselstörungen, einschließlich Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und
Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, MSUD) entwickelt. ACER-001 ist eine sich in der
Entwicklung befindende stickstoffbindende Substanz zur Verwendung als
Zusatztherapie bei der chronischen Behandlung von Patienten mit UCDs, die einen
Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC)
oder Argininobernsteinsäure-Synthetase (AS) zeigen. Die multipartikuläre
Dosierungsformulierung zur oralen Verabreichung besteht aus einem zentralen
Kern, einer Wirkstoffschicht und einer geschmacksmaskierenden Beschichtung, die
entwickelt wurde, um den bitteren Geschmack im Mund zu vermeiden, während sie
sich im niedrigen pH-Wert des Magens schnell auflöst. Die geschmacksmaskierende
Formulierung von ACER-001 zielt darauf ab, die Schmackhaftigkeit von
Natriumphenylbutyrat zu verbessern. ACER-001 wird auch zur Behandlung von
Leuzinose entwickelt und hat von der FDA für diese Indikation Orphan Drug
Designation erhalten. ACER-001 ist ein sich in der Entwicklung befindender
Produktkandidat, der weder von der FDA noch von der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen wurde.
ÜBER ACER THERAPEUTICS INC.
Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die
Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapien zur Behandlung von schweren
seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen mit erheblichem medizinischem
Bedarf konzentriert. Acers Pipeline unfasst vier Programme: ACER-001
(Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener angeborener
Stoffwechselstörungen, darunter Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose
(Ahornsirupkrankheit, MSUD); EDSIVO (TM) (Celiprolol) zur Behandlung des
vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit einer bestätigten
Typ-III-Kollagenmutation (COL3A1); ACER-801 (Osanetant) zur Behandlung von
induzierten vasomotorischen Symptomen (iVMS); und ACER-2820 (Emetin), eine auf
die Wirtszelle gerichtete Therapie gegen eine Vielzahl von
Infektionskrankheiten, einschließlich COVID-19. Im allgemeinen haben die
Produktkandidaten von Acer ein vergleichsweise risikoarmes Profil, da sie
entweder ein oder mehrere der folgenden Charakteristika aufweisrn: ein
günstiges Sicherheitsprofil, klinische Proof-of-Concept Daten, eine
mechanistische Differenzierung und/oder eine beschleunigte Entwicklung durch
spezifische von der US-amerikanischen FDA festgelegte Programme und Verfahren.
Im März 2021 hat Acer mit Relief Therapeutics eine Kooperations- und
Lizenzvereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 geschlossen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.
ÜBER RELIEF THERAPEUTICS HOLDING AG
Relief fokussiert sich primär auf klinische Projekte auf Basis von Molekülen,
die bereits eine längere klinische Entwicklung und Anwendung am Patienten
durchlaufen haben oder für deren Entwicklung es starke wissenschaftliche Gründe
gibt. Der Lead-Wirkstoffkandidat von Relief, RLF-100(TM) (Aviptadil), eine
synthetische Form des Vasoaktiven intestinalen Peptids (VIP), befindet sich in
den USA in der späten klinischen Entwicklung zur Behandlung von
COVID-19-bedingten akutem Lungenversagen. Als Teil seiner Strategie zur
Diversifizierung seiner Pipeline hat Relief im März 2021 eine Kooperations- und
Lizenzvereinbarung für die Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 mit Acer
Therapeutics geschlossen. ACER-001 ist eine proprietäre geschmacksneutrale und
den Wirkstoff sofort freisetzende Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat
(NaPB) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen und Leuzinose. Darüber
hinaus bringt Reliefs kürzlich abgeschlossene Akquisition von APR Applied
Pharma Research eine vielfältige Pipeline von vermarkteten Programmen sowie
Programmen in der klinischen Entwicklung in das Unternehmen ein.
RELIEF THERAPEUTICS Holding AG ist an der Schweizer Börse SIX unter dem Symbol
RLF gelistet und wird in den UAG an der OTCQB unter dem Symbol RLFTF gehandelt.
Weitere Informationen finden Sie unter www.relieftherapeutics.com.
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REFERENZEN
1. Ah Mew N, et al. Urea cycle disorders overview. Gene Reviews. Seattle,
Washington: University of Washington, Seattle; 1993.
2. Häberle J, et al. Suggested guidelines for the diagnosis and management of
urea cycle disorders. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2012;7(32).
3. Shchelochkov OA, et al. Barriers to drug adherence in the treatment of urea
cycle disorders: Assessment of patient, caregiver and provider perspectives.
Mol Genet Metab. 2016;8:43-47.
ACER THERAPEUTICS DISCLAIMER:
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Einreichungen, Maßnahmen oder Genehmigungen bei Zulassungsbehörden, zur
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sind zukunftsgerichtete Aussagen. Beispiele für solche Aussagen sind, ohne
darauf beschränkt zu sein, Aussagen über das Potenzial unserer
Produktkandidaten, Krankheiten sicher und wirksam zu behandeln und zur
Vermarktung zugelassen zu werden; die Geschäfts- oder Marktchancen eines
unserer Produktkandidaten in jeder Zielindikation und in jedem Territorium;
unsere Fähigkeit, das zur Finanzierung der Entwicklungsprogramme für unserer
verschiedenen Produktkandidaten erforderliche zusätzliche Kapital zu
beschaffen; die Reichweite unseres Kapitals zur Unterstützung unserer
zukünftigen Geschäftstätigkeit und unsere Fähigkeit, klinische Studien und
Zulassungsanträge erfolgreich zu finanzieren, zu initiieren und abzuschließen;
die Fähigkeit, unsere geistigen Eigentumsrechte zu schützen; unsere Strategie
und unseren Geschäftsfokus; und Aussagen über die Entwicklung, den erwarteten
Zeitplan und das kommerzielle Potenzial jedes unserer Produktkandidaten.
Möglicherweise erreichen wir die Pläne, die Ziele oder die Erwartungen oder
Prognosen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen offengelegt werden, nicht
tatsächlich, und Sie sollten sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen
verlassen. Solche Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen des
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Ergebnisse und Leistungen können aufgrund vieler Faktoren erheblich von den
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Eventualverbindlichkeiten und Geschäftstätigkeiten erforderlich sind, zu
prognostizieren, die Verfügbarkeit ausreichender Ressourcen zur Finanzierung
der Entwicklungsprogramme unserer verschiedenen Produktkandidaten und zur
Erfüllung unserer Geschäftsziele und betrieblichen Anforderungen, die Tatsache,
dass die Ergebnisse früherer Untersuchungen und Studien möglicherweise keine
Vorhersagen für zukünftige klinische Studienergebnisse treffen, der gebotene
Schutz und die Marktexklusivität durch unser geistiges Eigentum, Risiken im
Zusammenhang mit der Arzneimittelentwicklung und dem behördlichen
Zulassungsverfahren, einschließlich des Zeitpunkts und den Anforderungen von
behördlichen Maßnahmen, sowie der Auswirkungen von Wettbewerbsprodukten und
technologischen Veränderungen. Wir lehnen jegliche Absicht oder Verpflichtung
ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder
Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum ihrer Veröffentlichung bestehen.
Es sollten immer auch zusätzliche Angaben hinzugezogen werden, die wir in
unseren Unterlagen zur Einreichung bei der amerikanischen
Börsenaufsichtsbehörde "Securities and Exchange Commission" ("SEC") machen,
einschließlich unserer Quartalsberichte auf Formular 10-Q und unseres
Jahresberichts auf Formular 10-K. Diese Dokumente können kostenlos unter
http://www.sec.gov eingesehen und heruntergeladen werden.
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ihre geschäftlichen Aktivitäten ausdrücklich oder implizit zukunftsgerichtete
Aussagen. Die hier angegebenen Ergebnisse können weder für die Ergebnisse
zukünftiger und größerer klinischer Studien für ACER-001 zur Behandlung von
Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (MSUD) indikativ sein noch darauf
hinweisen, ob die laufenden Studien in der fortgeschrittenen klinischen
Entwicklung mit Reliefs Leitverbindung RLF-100(TM) (Aviptadil) zur Behandlung
von COVID-19-bedingtem Lungenversagen erfolgreich sein werden. Diese Aussagen
beinhalten bestimmte bekannte und unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere
Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die
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1224804 09.08.2021
