Regeneron Pharmaceuticals, Inc. und Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gaben eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung bekannt, die Ultragenyx die klinische Entwicklung, Vermarktung und den Vertrieb von Evkeeza® (Evinacumab) in Ländern außerhalb der USA ermöglicht. Dazu gehört auch der Europäische Wirtschaftsraum, wo Evkeeza im Juni 2021 als First-in-Class-Therapie für die Anwendung in Kombination mit einer Diät und anderen Therapien zur Senkung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) zugelassen wurde. Regeneron entdeckte und entwickelte Evkeeza und führte das Medikament im Februar 2021 in den USA ein, als es von der FDA zugelassen wurde. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Regeneron eine Vorauszahlung in Höhe von 30 Mio. USD und hat Anspruch auf bis zu 63 Mio. USD an zusätzlichen potenziellen Meilensteinen für die Zulassung und den Verkauf. Ultragenyx erhält die Rechte für die Entwicklung, die Vermarktung und den Vertrieb des Medikaments in Ländern außerhalb der USA und leistet Zahlungen an Regeneron auf Basis der Nettoumsätze. Ultragenyx wird sich an bestimmten Kosten für die von Regeneron geleiteten globalen Studien beteiligen und hat außerdem das Recht, Evkeeza in Ländern außerhalb der USA für HoFH und andere potenzielle Indikationen klinisch weiterzuentwickeln. Regeneron hat Ultragenyx außerdem eine exklusive Option eingeräumt, eine separate Vereinbarung über die Zusammenarbeit bei der Entwicklung und Vermarktung von Regenerons Prüfantikörper außerhalb der USA auszuhandeln, der sich derzeit in der Phase 2/3 der Entwicklung für die Behandlung der extrem seltenen Krankheit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) befindet, und zwar zu Bedingungen, auf die sich beide Unternehmen einigen werden. Regeneron wird Evkeeza weiterhin ausschließlich in den USA vermarkten, wo inzwischen mehr Patienten mit HoFH mit Evkeeza behandelt werden als mit der bisherigen Standardtherapie. In Ländern außerhalb der USA wird Ultragenyx für die Kommerzialisierung verantwortlich sein.