Regeneron Pharmaceuticals und Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gaben vorläufige Phase-1-Daten bekannt, die den klinischen Fortschritt von ALN-HSD unterstützen. ALN-HSD ist ein RNAi-Therapeutikum, das auf HSD17B13 abzielt und für die Behandlung von nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH) entwickelt wird. Nach der Auswertung von Einzeldosen bei gesunden erwachsenen Freiwilligen (Teil A) werden mehrere Dosen von ALN-HSD bei erwachsenen Patienten mit NASH (Teil B) untersucht. Die Patienten der ersten beiden Kohorten von Teil B (200 und 400 mg vierteljährlich) haben mindestens 6 Monate an der Studie teilgenommen; in den übrigen Kohorten wird eine niedrigere Dosis oder ein späterer Biopsiezeitpunkt untersucht.

In den ersten beiden Kohorten von Teil B wurde ALN-HSD mit einem robusten Target-Knockdown und numerisch niedrigeren Leberenzymen und einem aus Biopsien abgeleiteten Aktivitätsscore für die nichtalkoholische Fettlebererkrankung (NAFLD) über sechs Monate bei Patienten, die ALN-HSD (N=20) erhielten, im Vergleich zu Placebo (N=4) in Verbindung gebracht. Die Studie war nicht leistungsfähig genug, um eine statistische Signifikanz für diese Endpunkte zu erreichen, und der primäre Endpunkt ist die Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen. ALN-HSD hat bisher ein ermutigendes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil gezeigt. Das häufigste behandlungsbedingte unerwünschte Ereignis bei gesunden Probanden, die mit ALN-HSD behandelt wurden (N=44), war eine Reaktion an der Injektionsstelle bei fünf Patienten; alle Reaktionen an der Injektionsstelle waren von geringem Schweregrad.

Weder bei gesunden Probanden noch bei Patienten mit NASH wurden bisher behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemeldet. Auf der Grundlage dieser Ergebnisse planen die Unternehmen, Ende 2022 eine Phase-2-Studie bei erwachsenen Patienten mit NASH zu beginnen.