ProQR Therapeutics N.V.

ProQR Therapeutics N.V. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im vorklinischen Stadium mit Sitz in den Niederlanden. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-basierten Therapeutika zur Behandlung schwerer genetischer Erkrankungen. Es entwickelt seine therapeutischen Kandidaten so, dass sie spezifisch auf die defekte Boten-RNA oder Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) abzielen und diese reparieren, die von einem mutierten Gen transkribiert wird, um die Expression und Funktion eines normalen oder Wildtyp-Proteins wiederherzustellen. Zu den Produktkandidaten gehören QR-010, ein RNA-basiertes Oligonukleotid zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF), QR-110, ein Oligonukleotid zur Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA).