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Prime Medicine, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich mit der Entwicklung und Bereitstellung von Gen-Editing-Therapien für Patienten beschäftigt. Es setzt seine Prime Editing-Plattform, eine Gene Editing-Technologie, ein, um eine neue Klasse von differenzierten, einmaligen Gentherapien zu entwickeln. Das Unternehmen entwickelt Prime Editors als eine neue Klasse von Therapeutika mit transformativem Potenzial, um die Anwendung kurativer genetischer Präzisionsmedizin zu erweitern. Das Unternehmen hat ein breit gefächertes Portfolio von therapeutischen Forschungsprogrammen aufgebaut, die sich auf die Kernbereiche Hämatologie und Immunologie, Leber, Lunge, Augen und Neuromuskulatur konzentrieren. Die Programme in den anderen Schwerpunktbereichen befinden sich in früheren Stadien der präklinischen Entwicklung und umfassen Leberprogramme wie die Wilson-Krankheit und die Glykogenspeicherkrankheit 1b, Lungenprogramme wie Mukoviszidose, Augenprogramme wie die durch Rhodopsin-Mutationen verursachte Retinitis pigmentosa und neuromuskuläre Programme wie die Friedreich-Ataxie und die myotone Dystrophie Typ 1.
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