Praxis Precision Medicines, Inc.

Praxis Precision Medicines, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Es konzentriert sich auf die Umsetzung von Erkenntnissen über genetische Epilepsien in die Entwicklung von Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems, die durch ein Ungleichgewicht zwischen neuronaler Erregung und Hemmung gekennzeichnet sind. Es wendet genetische Erkenntnisse auf die Entdeckung und Entwicklung von Therapien für neurologische Erkrankungen durch zwei Plattformen an und nutzt dabei sein Verständnis von gemeinsamen biologischen Zielen und Schaltkreisen im Gehirn. Die Plattform umfasst Cerebrum, eine Plattform für kleine Moleküle, die ein tiefes Verständnis der neuronalen Erregbarkeit und neuronaler Netzwerke nutzt und eine Reihe von rechnerischen und experimentellen Werkzeugen anwendet, um oral verfügbare Präzisionstherapien zu entwickeln, und Solidus, eine Plattform für Antisense-Oligonukleotide, ist eine effiziente, zielgerichtete Entdeckungs- und Entwicklungsmaschine für Präzisionsmedizin, die auf einer proprietären, rechnerischen Methodik beruht. Zu den Produktkandidaten gehören Ulixacaltamid, PRAX-562, PRAX-628 und Elsunersen.