Philogen S.p.A. und Sun Pharmaceutical Industries Limited gaben bekannt, dass die primären Ergebnisse der Phase-III-PIVOTAL-Studie mit Nidlegy Gegenstand eines Vortrags von Prof. Dr. Axel Hauschild auf der ASCO sein werden. PIVOTAL ist eine offene, randomisierte, multizentrische Phase-III-Studie, in der Nidlegy als neoadjuvante intraläsionale Therapie für vollständig resektable, lokal fortgeschrittene Melanome untersucht wird. Der primäre Endpunkt der Studie war das rezidivfreie Überleben (RFS), das von den Prüfärzten beurteilt und durch eine retrospektive, verblindete, unabhängige zentrale Überprüfung (BICR) von PET/CT-Scans bestätigt wurde.
Die Studie wurde an 22 Standorten in 4 europäischen Ländern durchgeführt und umfasste insgesamt 256 Patienten, die im Verhältnis 1:1 in die Behandlung (neoadjuvante Nidlegy gefolgt von einer Operation) und in den Kontrollarm (Operation) randomisiert wurden. Mehr als 90% der eingeschlossenen Patienten hatten bereits frühere Behandlungen erhalten, darunter eine Operation, systemische Therapie oder Strahlentherapie. Die primäre Ergebnisanalyse zeigt, dass die RFS-HR zwischen dem Behandlungs- und dem Kontrollarm 0,59 [95% CI 0,41-0,86; log-rank p=0,005] gemäß der BICR-Bewertung und 0,61 [0,41-0,92; p=0,018] gemäß der Prüferbewertung beträgt (Power = 85%; zweiseitig = 0,05).
Die mediane RFS betrug laut BICR 16,7 Monate in der Behandlungsgruppe und 6,9 Monate in der Kontrollgruppe. Darüber hinaus wurde das fernmetastasenfreie Überleben (DMFS) durch die neoadjuvante Behandlung signifikant verbessert, mit einer HR zwischen den beiden Armen von 0,60 [0,37-0,95; p=0,029]. Das Sicherheitsprofil von Nidlegy war hauptsächlich durch geringfügige, lokale Nebenwirkungen gekennzeichnet (12,7% TEAEs vom Grad 3).
Es wurden keine immunbezogenen unerwünschten Ereignisse vom Grad 3-4 und kein arzneimittelbedingter Todesfall verzeichnet. Insgesamt zeigt die Analyse der primären (RFS) und sekundären (DMFS und Sicherheit) Endpunkte, dass die neoadjuvante Nidlegy eine wirksame therapeutische Option für diese Patientengruppe ist. Philogen und Sun Pharma schlossen im Mai 2023 eine Vertriebs-, Lizenz- und Liefervereinbarung zur Vermarktung von Nidlegy in Europa, Australien und Neuseeland für die Behandlung von Hautkrebs.
Im Oktober 2023 gaben beide Unternehmen bekannt, dass PIVOTAL den primären Endpunkt des rezidivfreien Überlebens erreicht hat. Nidlegy ist das erste Immunozytokin-Produkt, für das positive Phase-III-Daten gemeldet wurden.