Pfizer Inc. gab bekannt, dass CIFFREO, eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Mini-Dystrophin-Gentherapie fordadistrogene movaparvovec bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), ihren primären Endpunkt der Verbesserung der motorischen Funktion bei Jungen im Alter von 4 bis 7 Jahren, die mit der Gentherapie im Vergleich zu Placebo behandelt wurden, nicht erreicht hat. Der primäre Endpunkt in der endgültigen Analyse wurde anhand der Veränderung des North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ein Jahr nach der Behandlung bewertet. Die wichtigsten sekundären Endpunkte, darunter die 10-Meter-Lauf-/Gehgeschwindigkeit und die Zeit bis zum Aufstehen vom Boden, zeigten ebenfalls keinen signifikanten Unterschied zwischen den mit fordadistrogene movaparvovec behandelten Teilnehmern und Placebo.

Das allgemeine Sicherheitsprofil von fordadistrogene movaparvovec in der CIFFREO-Studie war überschaubar, mit überwiegend leichten bis mittelschweren unerwünschten Ereignissen und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, die im Allgemeinen auf das klinische Management ansprachen. Pfizer wird alle in die Studie aufgenommenen Teilnehmer weiterhin genau beobachten und prüft geeignete nächste Schritte für das Programm. CIFFREO ist eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der fordadistrogene movaparvovec Gentherapie bei ambulanten männlichen Teilnehmern im Alter von 4 bis 7 Jahren mit einer genetischen DMD-Diagnose, die eine stabile tägliche Behandlung mit Glukokortikoiden erhalten.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Veränderung des Gesamtscores des North Star Ambulatory Assessment (NSAA) von der Ausgangssituation bis zu einem Jahr. Die CIFFREO-Studie wird derzeit aufgrund eines tödlichen schwerwiegenden unerwünschten Ereignisses in der Phase-2-Studie DAYLIGHT (NCT05429372) pausiert. DAYLIGHT ist eine Studie, in der die Sicherheit und Verträglichkeit von fordadistrogene movaparvovec bei Teilnehmern mit DMD im Alter von 2 bis 3 Jahren untersucht wird.

Pfizer arbeitet aktiv daran, zusätzliche Informationen über das Ereignis zu sammeln, um die mögliche Ursache zu verstehen. Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche gekennzeichnet ist. Die Symptome treten in der Regel in der frühen Kindheit im Alter zwischen 3 und 5 Jahren auf. Die Krankheit betrifft hauptsächlich Jungen.

Die Muskelschwäche kann bereits im Alter von 3 Jahren beginnen und betrifft zunächst die Muskeln der Hüften, des Beckenbereichs, der Oberschenkel und der Schultern, später auch die Skelettmuskeln (willkürliche Muskeln) in den Armen, Beinen und im Rumpf. Im frühen Teenageralter verlieren die Patienten in der Regel die Fähigkeit zu gehen, und auch die Herz- und Atemmuskulatur ist betroffen, was letztlich zu einem vorzeitigen Tod führt. DMD ist weltweit die häufigste Form der Muskeldystrophie mit einer Inzidenz von 1 auf 5.000 männliche Lebendgeburten.