Ocugen, Inc. gab bekannt, dass es seine innovative Pipeline durch die Einführung einer Phase-3-Zelltherapie-Plattformtechnologie namens NeoCart® (autologer Chondrozyten-Neoknorpel) diversifiziert. Kürzlich hat die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA NeoCart® den Status einer Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) für die Reparatur von Knorpelverletzungen bei Erwachsenen erteilt. NeoCart® ist eine dreidimensionale, gewebegeformte Scheibe aus neuem Knorpel, die durch das Wachstum von Chondrozyten – den Zellen, die für die Aufrechterhaltung der Knorpelgesundheit verantwortlich sind – aus dem Patienten auf einem einzigartigen Gerüst hergestellt wird.

NeoCart® hat das Potenzial, die Heilung zu beschleunigen und Schmerzen zu lindern, indem es den beschädigten Knorpel des Patienten wieder aufbaut. Es behandelt den Schmerz an der Quelle und schafft eine ähnliche, funktionelle Gelenkoberfläche wie vor der Verletzung. Letztendlich ist es das Ziel, das Fortschreiten der Arthrose zu verhindern.

NeoCart® wurde im Rahmen der umgekehrten Fusion von Ocugen mit dem ursprünglichen Entwickler der Therapie, Histogenics, im Jahr 2019 erworben. Die Bezeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) ist Teil des 21st Century Cures Act. Das Programm wurde ins Leben gerufen, um die Entwicklung und Prüfung von Therapien der regenerativen Medizin zu beschleunigen, die zur Behandlung, Veränderung, Umkehrung oder Heilung einer schweren Erkrankung bestimmt sind.

Der Erhalt eines RMAT-Status bietet den Sponsorunternehmen alle Vorteile der Fast-Track- und Breakthrough-Therapy-Programme, einschließlich einer frühzeitigen Interaktion mit der FDA. Ocugen arbeitet mit der FDA an der Fertigstellung der Phase-3-Protokolle, die notwendig sind, um das klinische Entwicklungsprogramm für NeoCart® voranzutreiben, das für eine eventuelle Marktzulassung erforderlich ist. Gelenkknorpelläsionen sind eine ernste und oft die Mobilität einschränkende Erkrankung.

Wenn der Knorpel gesund ist, erleichtert er die Bewegung und lässt die Knochen mit sehr wenig Reibung übereinander gleiten, aber er kann durch Verletzungen oder normale Abnutzung beschädigt werden. Ein beschädigter Knorpel kann mit der Zeit Schmerzen verursachen und die Funktionsfähigkeit einschränken. Kleine Gelenkverletzungen haben nur eine begrenzte Fähigkeit zur Selbstheilung, und Verletzungen der gesamten Dicke können nicht auf natürlichem Wege heilen.

Es gibt keine Blutgefäße oder Nerven, die die Heilung unterstützen, und wenn der Knorpel reift, können sich die Chondrozyten nur begrenzt vermehren. Unbehandelte Schäden können schließlich zu Osteoarthritis führen. Einzelheiten zum NeoCart®-Entwicklungsprogramm werden wir zu einem späteren Zeitpunkt bekannt geben.