2seventy bio, Inc. gab den Abschluss einer Options- und Lizenzvereinbarung mit Novo Nordisk für die gemeinsame Forschung und Entwicklung einer In-vivo-Gene-Editing-Behandlung für Hämophilie A bekannt. Diese Vereinbarung baut auf einer erfolgreichen mehrjährigen Forschungskooperation zwischen den beiden Unternehmen auf. Im Rahmen dieser Vereinbarung erhält Novo Nordisk die Option, 2seventy bios proprietäre mRNA-basierte megaTAL-Technologie für die Entwicklung eines neuen Behandlungsansatzes für Hämophilie-A-Patienten zu lizenzieren, der eine nachhaltige therapeutische Wirkung haben soll. Die Kooperationsvereinbarung mit Novo Nordisk baut auf der ursprünglichen Forschungskooperation auf, die 2019 zwischen bluebird bio und Novo Nordisk unterzeichnet wurde und sich auf die Identifizierung eines Gentherapiekandidaten für Menschen mit Hämophilie A konzentriert. Die Zusammenarbeit nutzt die megaTAL-Technologie von 2seventy bios, die das Potenzial hat, eine hochspezifische und effiziente Methode zum Ausschalten, Editieren oder Einfügen genetischer Komponenten zu bieten. Hämophilie A ist eine genetisch bedingte Blutungsstörung, die auf einem Defekt des Faktors VIII beruht. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Novo Nordisk die Option, 2seventy bios in vivo mRNA-Plattform und Gen-Editierungstechnologie für die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A exklusiv zu lizenzieren. 2seventy bio erhält eine Vorauszahlung von 5 Millionen US-Dollar und hat Anspruch auf kurzfristige Meilenstein- und Optionsausübungszahlungen von bis zu 35 Millionen US-Dollar, zusätzlich zu Entwicklungs-, Zulassungs- und kommerziellen Meilensteinen sowie einer Lizenzgebühr auf den Nettoumsatz. Novo Nordisk wird für die Finanzierung aller Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten verantwortlich sein. Im Zusammenhang mit dieser Zusammenarbeit hat 2seventy bio auch eine Vereinbarung mit Genevant Sciences über den Zugang zu Genevants LNP-Technologieplattform für den Einsatz in 2seventy bios Zusammenarbeit mit Novo Nordisk zur Behandlung von Patienten mit Hämophilie A getroffen. 2seventy bio plant, die Genevant LNP-Plattform für die effiziente Verabreichung von megaTAL mRNA an Hepatozytenzellen in der Leber einzusetzen. Im Rahmen der Vereinbarung zwischen 2seventy bio und Genevant erhielt 2seventy bio die Rechte zur Lizenzierung von Genevants LNP-Technologie für den Einsatz von megaTAL mRNA-Produkten bei der Behandlung von Patienten mit Hämophilie A. Genevant hat Anspruch auf Vorauszahlungen und kurzfristige Optionsausübungen in Höhe von insgesamt 10 Millionen US-Dollar sowie auf Entwicklungs- und Kommerzialisierungsmeilensteine und Lizenzgebühren im mittleren einstelligen Bereich auf zukünftige Produktverkäufe.