Novartis gab positive Topline-Ergebnisse von APPULSE-PNH bekannt, einer Phase-IIIB-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der zweimal täglich oral verabreichten Monotherapie Fabhalta®? (Iptacopan) bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die von Anti-C5-Therapien umgestellt wurden (Hb 10g/dL nach Behandlung mit Eculizumab oder Ravulizumab). Die Daten werden auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung im Jahr 2025 vorgestellt.

Fabhalta wurde vor kurzem von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) im beschleunigten Verfahren zur Verringerung der Proteinurie bei Erwachsenen mit primärer Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) zugelassen, bei denen das Risiko eines raschen Fortschreitens der Erkrankung besteht, und die Entwicklung für mehrere komplementvermittelte Erkrankungen läuft. Fabhalta, das bei Novartis entdeckt wurde, erhielt im Dezember 2023 von der FDA die Zulassung für die Behandlung von Erwachsenen mit PNH und im Mai 2024 von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für die Behandlung von Erwachsenen mit hämolytischer Anämie. Im August 2024 erhielt Fabhalta eine beschleunigte Zulassung durch die US-Arzneimittelbehörde FDA für die Reduktion von Proteinur bei Erwachsenen mit primärer Immunglobulin-A-Nephropathie ("IgAN"), bei der das Risiko eines raschen Fortschreitens der Krankheit besteht, und die Entwicklung bei mehreren komplementär-vermittelten Krankheiten läuft.