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Novartis erhält 'Orphan-Drug'-Status von FDA für Branaplam bei Huntington

21.10.2020 | 07:48

Basel (awp) - Novartis hat für seinen Produktkandidaten Branaplam (LMI070) zur Behandlung der Huntington-Krankheit den 'Orphan Drug'-Status von der US-Gesundheitsbehörde FDA erhalten. Der Orphan Drug Status verleihe einem Medikament, das eine seltene Krankheit oder einen seltenen Zustand behandelt, einen Sonderstatus und biete Unternehmen bestimmte Vorteile, um die weitere Entwicklung von Medikamenten zu fördern, teilte Novartis am Mittwoch mit.

Bei der Huntington-Krankheit handelt es sich um eine sehr seltene, vererbbare Erkrankung des Gehirns. Sie ist eine fortschreitende Erkrankung, die meist zwischen dem 35. und 45. Lebensjahr ausbricht. In seltenen Fällen kann sie auch in der frühen Kindheit oder im höheren Alter auftreten. Der Verlauf der Erkrankung ist individuell und von Patient zu Patient verschieden. Viele Patienten leiden unter neurologischen Störungen, beispielsweise Bewegungsstörungen oder psychischen Veränderungen wie Verhaltensstörungen.

Wie Novartis weiter berichtet, habe sich in präklinischen Modellen gezeigt, dass Branaplam die Werte des mutierten Huntington-Proteins reduziert. Novartis beabsichtige nun, ein Entwicklungsprogramm für Branaplam zu starten, um festzustellen, ob es das Potenzial hat, eine transformative Behandlung für Menschen zu sein, die mit dieser Erkrankung leben.

hr/tv


© AWP 2020
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Marktkapitalisierung 207 Mrd. 207 Mrd. 170 Mrd.
Marktkap. / Umsatz 2020 4,57x
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