Neurocrine Biosciences, Inc. gab die Ergebnisse der Phase-3-Studie KINECT-HD bekannt, die zeigen, dass die einmal tägliche Verabreichung von Valbenazin im Vergleich zu Placebo zu einer signifikanten Verbesserung der mit der Huntington-Krankheit (HD) verbundenen Chorea führt. Die KINECT-HD-Studie erreichte ihren primären Endpunkt, nämlich die Veränderung des Schweregrads der Chorea anhand des TMC-Scores der UHDRS® von der Screening-Periode bis zur Erhaltungsphase. Die Verbesserung des TMC-Scores war unter Valbenazin signifikant größer als unter Placebo, mit einer Placebo-bereinigten mittleren Reduktion von 3,2 Einheiten gegenüber Placebo (p < 0,0001).

Verbesserungen des TMC-Scores mit Valbenazin wurden bereits in Woche 2 festgestellt, und die TMC-Scores verbesserten sich im Vergleich zu Placebo während der gesamten Dosisanpassungs- und Erhaltungsphase weiter. Die sekundären Endpunkte Clinical Global Impression of Change (CGI-C) Response Status und Patient Global Impression of Change (PGI-C) Response Status sprachen ebenfalls deutlich für die Valbenazin-Behandlung. Patienten, die den Status "stark verbessert" oder "sehr stark verbessert" erreichten, wurden als Responder eingestuft.

Nach dieser Klassifizierung lag die Ansprechrate in der Valbenazin-Gruppe in Woche 12 bei 42,9% für CGI-C gegenüber 13,2% in der Placebo-Gruppe (p < 0,001). Die Ansprechrate in Woche 12 für PGI-C lag bei 52,7% in der Valbenazin-Gruppe und 26,4% in der Placebo-Gruppe (p < 0,01). Die Ansprechraten zugunsten von Valbenazin wurden bereits in Woche 4 für CGI-C und in Woche 2 für PGI-C festgestellt. Die sekundären Endpunkte der Neuro-QoL der oberen und unteren Extremitäten unterschieden sich in Woche 12 nicht signifikant zwischen den Behandlungsgruppen.

Die bei der Behandlung auftretenden unerwünschten Ereignisse, einschließlich Somnolenz, Müdigkeit, Stürze und Akathisie, waren leicht bis mittelschwer und entsprachen dem bekannten Sicherheitsprofil von Valbenazin. Bei den mit Valbenazin behandelten Probanden wurde in dieser Studie kein suizidales Verhalten oder eine Verschlimmerung der Suizidgedanken beobachtet. Die vollständigen Ergebnisse der Phase-3-Studie KINECT-HD werden im Laufe des Jahres bei einer Fachzeitschrift eingereicht.

Die Sicherheit und Verträglichkeit von Valbenazin bei Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit wird weiterhin in KINECT-HD2, einer offenen Langzeitstudie zur Sicherheit und Verträglichkeit, untersucht. Neurocrine Biosciences und die Huntington Study Group danken den Patienten und Prüfärzten, die an den klinischen Studien KINECT-HD und KINECT-HD2 beteiligt waren.