MeiraGTx Holdings plc

MeiraGTx Holdings PLC ist ein vertikal integriertes Gentherapie-Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf drei verschiedene Bereiche mit ungedecktem medizinischem Bedarf: Augenkrankheiten, einschließlich vererbter Netzhauterkrankungen (IRDs), sowie große degenerative Augenkrankheiten, schwere Formen von Xerostomie und neurodegenerative Erkrankungen. Die Produktpipeline umfasst Botaretigene sparoparvovec oder Bota-vec zur Behandlung der X-chromosomalen Retinitis pigmentosa im Zusammenhang mit Mutationen im GTPase-Regulator-Gen der Retinitis pigmentosa oder XLRP-RPGR; AAV-hAQP1 zur Behandlung der strahleninduzierten Xerostomie des Grades 2/3; AAV-hAQP1 zur Behandlung des Sjögren-Syndroms; AAV-GAD zur Behandlung der Parkinson-Krankheit; AAV-RPE65 zur Behandlung der RPE65-assoziierten Netzhautdystrophie; AAV-CNGB3 und AAV-CNGA3 zur Behandlung der Achromatopsie; AAV-AIPL1 zur Behandlung von LCA4 und AAV-RDH12 zur Behandlung der RDH12-Mutation-assoziierten Netzhautdystrophie.