Magenta Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen auf der Jahrestagung 2022 der American Society of Hematology (ASH), die vom 10. bis 13. Dezember 2022 in New Orleans stattfindet, drei Präsentationen zu seinen laufenden klinischen Studien halten wird, und zwar virtuell. Darüber hinaus wird ein akademischer Mitarbeiter Daten aus einem präklinischen Programm der Forschungsplattform von Magenta vorstellen. MGTA-117: Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) Gezielte Konditionierung.

MGTA-117 ist Magenta's fortschrittlichster Produktkandidat für die gezielte Konditionierung, der entwickelt wurde, um Zielzellen zu entfernen, bevor sich ein Patient einer Stammzelltransplantation unterzieht oder ein Ex-vivo-Gentherapieprodukt erhält. Für das Programm werden derzeit Patienten mit rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) und myelodysplastischen Syndromen (MDS) in eine klinische Phase 1/2-Dosis-Eskalationsstudie aufgenommen. MGTA-117 ist ein Anti-CD117-Antikörper, der mit einer Amanitin-Nutzlast konjugiert ist.

CD117, auch bekannt als c-Kit-Rezeptor, wird auf hämatopoetischen Stammzellen, Vorläuferzellen und leukämischen Zellen stark exprimiert. Magenta entwickelt MGTA-145 in Kombination mit Plerixafor, um den Prozess zu verbessern, durch den Stammzellen aus dem Knochenmark in den Blutkreislauf stimuliert werden, die so genannte Stammzellmobilisierung. Die mobilisierten Zellen werden dann gesammelt und stehen für die Transplantation zur Verfügung.

Dies ist der erste Schritt für die Patienten und ist für die meisten Transplantationen und Stammzell-Gentherapien erforderlich. Dies ist eine offene klinische Studie der Phase 2, in der die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von einer oder zwei Dosen MGTA-145 in Kombination mit Plerixafor für die Mobilisierung von hämatopoetischen Stammzellen bei Patienten mit Sichelzellanämie untersucht werden soll. Der primäre Endpunkt ist die Gesamtzahl der gesammelten Stammzellen.

Zu den wichtigsten explorativen Endpunkten gehören die Charakterisierung des Phänotyps und der Funktion der durch Apherese entnommenen Zellen sowie die Bewertung des Potenzials der entnommenen Zellen, eine Genveränderung zu erfahren. Die Ergebnisse dieser klinischen Studie werden Aufschluss über das Potenzial von MGTA-145 in Kombination mit Plerixafor geben, schnell und sicher eine ausreichende Anzahl hochwertiger Stammzellen für die hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Patienten mit Sichelzellkrankheit zu mobilisieren.