Longeveron Inc. gab neue Langzeitdaten aus der ELPIS I-Studie des Unternehmens mit Lomecel-BTM für Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) bekannt. Die Daten zeigen, dass 100 % der 10 Patienten, die an der ELPIS I-Studie teilgenommen haben, nach der Behandlung mit Lomecel-BTM während ihrer Stufe 2-Operation überlebten und bis zu 5 Jahre lang herztransplantationsfrei blieben. Bis heute wurden alle 10 Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, mindestens 3,5 Jahre lang nach der Behandlung mit Lomecel-BTM überwacht.

Alle Patienten sind älter als 4 Jahre, 2 von ihnen sind 5 Jahre alt, und bei den ELPIS I-Teilnehmern wird eine zusätzliche langfristige Nachbeobachtung durchgeführt. Historische Ergebnisse haben gezeigt, dass die Sterblichkeitsrate bei Kindern mit HLHS im Alter von 5 Jahren bei etwa 20% liegt. Darüber hinaus unterziehen sich die meisten dieser Patienten etwa drei Jahre nach der Stufe-2-Operation der dritten palliativen Operation, die die letzte der Standard-Operationsabfolge ist, die den derzeitigen Behandlungsstandard für HLHS darstellt.

Bis heute haben sich 5 der 5 in Frage kommenden Patienten aus der ELPIS I-Studie bereits dieser dritten Operation unterzogen. Bei der ELPIS I-Studie handelte es sich um eine offene Phase-1b-Studie, die die Sicherheit von Lomecel-BTM bei Patienten mit HLHS untersuchen sollte. Die Patienten wurden im Alter von etwa 4-5 Monaten dem Glenn-Verfahren (einer offenen Herzoperation) unterzogen.

Die Ergebnisse der ELPIS I-Studie, über die bereits berichtet wurde, zeigten, dass die Studie ihren primären Sicherheitsendpunkt erreichte und dass alle Patienten ein Jahr nach der Behandlung noch lebten, transplantationsfrei waren und ihre erwartete Wachstumsrate beibehielten. Longeveron rekrutiert derzeit an 7 Standorten Patienten für die ELPIS II-Studie, eine randomisierte (1:1), verblindete, kontrollierte klinische Phase-2a-Studie mit 38 Patienten, die die Sicherheit und Wirksamkeit der intramyokardialen Injektion von Lomecel-BTM bei Säuglingen mit HLHS, die sich dem Glenn-Verfahren unterziehen, untersuchen soll. Lomecel-BTM für HLHS hat von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Fast Track Status, den Status für seltene pädiatrische Erkrankungen und den Orphan Drug Status erhalten.