Legend Biotech Corporation gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die Zulassung von CARVYKTI® (Ciltacabtagene Autoleucel) durch Janssen Pharmaceutica NV’empfohlen hat; cilta-cel) für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die mindestens drei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist. Cilta-cel ist eine chimäre Antigenrezeptor-T-Zell-Therapie (CAR-T) mit zwei B-Zell-Reifungsantigenen (BCMA), die auf eine Domäne von Antikörpern abzielen.1 Bei der CAR-T-Therapie handelt es sich um eine hochentwickelte Technologie, bei der die eigenen T-Zellen einer Person so manipuliert werden, dass sie in einer einzigen Infusion Krebszellen angreifen und abtöten. Die Daten der laufenden zulassungsrelevanten CARTITUDE-1-Studie untermauern das positive CHMP-Gutachten. Die Ergebnisse der zweijährigen Nachbeobachtung wurden auf der Jahrestagung 2021 der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt (Abstract #549). Cilta-cel ist eine BCMA-gerichtete, genetisch modifizierte autologe T-Zell-Immuntherapie, bei der die eigenen T-Zellen eines Patienten mit einem Transgen umprogrammiert werden, das für einen chimären Antigenrezeptor (CAR) kodiert, der Zellen identifiziert und eliminiert, die BCMA exprimieren. BCMA wird hauptsächlich auf der Oberfläche von Zellen der B-Linie des malignen multiplen Myeloms sowie von B-Zellen und Plasmazellen im Spätstadium exprimiert. Das cilta-cel CAR-Protein enthält zwei BCMA-gerichtete Single-Domain-Antikörper, die eine hohe Avidität gegen menschliches BCMA aufweisen. Nach der Bindung an BCMA-exprimierende Zellen fördert das CAR die T-Zell-Aktivierung, Expansion und Eliminierung der Zielzellen. Im Dezember 2017 schloss die Legend Biotech Corporation eine exklusive weltweite Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Janssen Biotech Inc. zur Entwicklung und Vermarktung von cilta-cel ab. Im April 2021 gab Legend die Einreichung eines Zulassungsantrags bei der Europäischen Arzneimittelagentur bekannt, mit dem die Zulassung von cilta-cel für die Behandlung von Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem multiplem Myelom beantragt wurde. Zusätzlich zu der im Dezember 2019 erteilten Breakthrough Therapy Designation in den USA erhielt cilta-cel im August 2020 auch in China eine Breakthrough Therapy Designation. Cilta-cel erhielt außerdem im Februar 2019 von der US-amerikanischen FDA und im Februar 2020 von der Europäischen Kommission den Orphan Drug Designation.