US Food and Drug Administration akzeptiert Krystal Biotechs Biologics License Application für Dystrophische Epidermolysis Bullosa
Am 18. August 2022 um 23:00 Uhr
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Krystal Biotech, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den Biologics License Application (BLA) des Unternehmens für B-VEC zur Behandlung von Patienten mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) zur Einreichung akzeptiert hat. Der Antrag wurde als Priority Review eingestuft, und das Aktionsdatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) ist der 17. Februar 2023. Die FDA erklärte, dass sie derzeit keine Sitzung des beratenden Ausschusses zur Erörterung des Antrags abhalten wird.
Der BLA-Antrag für B-VEC stützt sich auf Daten aus zwei placebokontrollierten klinischen Studien - der GEM-3 Studie (NCT04491604) und der GEM-1/2 Studie (NCT03536143). Der Status der vorrangigen Prüfung wird Anträgen für Arzneimittel zuerkannt, die ein schwerwiegendes Leiden behandeln und im Falle ihrer Zulassung eine erhebliche Verbesserung der Sicherheit oder Wirksamkeit der Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose eines schwerwiegenden Leidens darstellen würden. B-VEC wurde zuvor von der FDA als Fast Track und Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) für die Behandlung von DEB zugelassen.
Das Unternehmen plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 einen Antrag auf Marktzulassung bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einzureichen.
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Krystal Biotech, Inc. ist ein integriertes Biotechnologieunternehmen im kommerziellen Stadium. Es konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von genetischen Medikamenten zur Behandlung von Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens, die sich in verschiedenen Stadien der klinischen und präklinischen Entwicklung befinden, gehören VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104, KB104 und KB301. Das kommerzielle Produkt VYJUVEK ist eine nicht-invasive, topische, wiederverwendbare Gentherapie, die zwei Kopien desCOL7A1-Gens direkt auf DEB-Wunden aufträgt. VYJUVEK soll DEB auf molekularer Ebene behandeln, indem es den Hautzellen des Patienten die Vorlage für die Herstellung des normalen COL7-Proteins liefert und so den grundlegenden Krankheitsmechanismus angreift. KB407 wird für die Behandlung von zystischer Fibrose entwickelt. KB408 wird für die Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels entwickelt. KB707 wird für die Behandlung von soliden Tumoren entwickelt. KB105 wird für TGM1-defiziente autosomal rezessive kongenitale Ichthyose entwickelt.