Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson gab die Ergebnisse einer Zwischenanalyse von Kohorte 1 der Phase-3-Studie THOR bekannt, in der die Behandlung mit BALVERSA (Erdafitinib) im Vergleich zur Chemotherapie bei Patienten mit metastasiertem oder inoperablem Urothelkarzinom (UC) und ausgewählten Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor (FGFR)-Genveränderungen untersucht wurde, die zuvor mit einem Anti-Pd-[L]1-Wirkstoff behandelt worden waren. In dieser Kohorte erreichte die Studie ihren primären Endpunkt des Gesamtüberlebens (OS) und reduzierte das Sterberisiko um 36%. Nach der beschleunigten Zulassung von BALVERSA im Jahr 2019 wurden diese bestätigenden Daten in einer Late-Breaking Presentation Session (Abstract # LBA4619) auf der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2023 vorgestellt (Relatives Risiko (RR) 3,94; [95% CI, 2,37-6.57; p Endgültige Ergebnisse der Phase-2-NORSE-Studie zur Bewertung der Kombinationstherapie von BALVERSA und Cetrelimab Außerdem wurden Daten aus der Phase-2-NORSE-Studie vorgestellt, in der BALVERSA allein und in Kombination mit Cetrelimab, einem monoklonalen Antikörper gegen den programmierten Todesrezeptor-1 (PD-1), als Erstlinienbehandlung von Patienten mit mUC untersucht wurde, die für eine Chemotherapie auf Cisplatinbasis nicht in Frage kamen und FGFR-Veränderungen aufwiesen.

BALVERSA erhielt von der FDA eine beschleunigte Zulassung als zielgerichtete Therapie für erwachsene Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder mUC mit anfälligen FGFR3- oder FGFR2-Genveränderungen, die während oder nach mindestens einer Linie einer vorherigen platinhaltigen Chemotherapie, einschließlich innerhalb von 12 Monaten nach einer neoadjuvanten oder adjuvanten platinhaltigen Chemotherapie, eine Progression erlitten haben. Die Studienevaluierungen umfassen Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Immunogenität, Biomarker und Sicherheit. RAGNAR (NCT04083976) ist eine klinische Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BALVERSA bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren, unabhängig von der Krebsart oder der Tumorlokalisation (tumordiagnostisch), die durch FGFR1-4-Veränderungen bedingt sind.