Ipsen wird Daten aus dem aktuellen Abstract zu Elafibranor in der investigativen Phase-II-Studie ELMWOOD auf dem Kongress der European Association for the Study of the Liver (EASL) am 10. Mai um 11:15 Uhr MEZ in einer mündlichen Präsentation vorstellen. Zum ersten Mal werden Daten vorgestellt, die das Potenzial von Elafibranor bei der Behandlung von Menschen mit primär sklerosierender Cholangitis (PSC) belegen. PSC ist eine seltene Lebererkrankung, für die derzeit keine zugelassenen Behandlungsoptionen existieren.

Zu den Symptomen von PSC können Wechsel, Müdigkeit, Gelbsucht und Bauchschmerzen gehören. Im Laufe der Zeit kann PSC zu Komplikationen wie Gallenganginfektionen, Leberzirrhose und einem erhöhten Risiko für Leberkrebs führen. Derzeit gibt es keine von der FDA oder EMA zugelassenen Therapien zur Behandlung von PSC.

Die Phase-II-Studie ELMWOOD ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Elafibranor bei der Behandlung von PSC, einer seltenen Lebererkrankung, untersucht wurde. Die Studie wurde über 12 Wochen durchgeführt und umfasste 68 Patienten, die randomisiert entweder Elapibranor (80 mg oder 120 mg) oder ein Placebo erhielten. Die Aktivierung von PPARa und PPARd verringert die Gallentoxizität und verbessert die Cholestase durch Modulation der Gallensäuresynthese, Entgiftung und Transporter.

Die Aktivierung von PPAR a und PPARd hat außerdem entzündungshemmende Wirkungen, indem sie auf verschiedene Signalwege einwirkt. Im Jahr 2019 wurde Elafibranor von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Status eines "Breakthrough Therapy Designation" für Erwachsene mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) gewährt, die unzureichend auf Ursodeoxycholsäure (UDCA), die bestehende Erstlinientherapie für PBC, ansprechen. Elafibranor unter dem Markennamen IQIRVO®

wurde im Juni 2024 von der US-amerikanischen FDA eine beschleunigte Zulassung, im September 2024 von der Europäischen Kommission (EK) eine bedingte Zulassung und im Oktober 2024 von der britischen Arzneimittelzulassungsbehörde (MHRA) die Zulassung für die Behandlung von PBC in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die unzureichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, erteilt. Die Zulassungen der FDA, der EC und der MHRA stehen unter dem Vorbehalt der weiteren Überprüfung des klinischen Nutzens. Elafibranor wurde von GENFIT entwickelt.

Ipsen hat 2021 von GENFIT die exklusiven weltweiten Rechte (mit Ausnahme von China, Hongkong, Taiwan und Macau) für Elafibranor erworben.