Ipse gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für zwei verschiedene seltene cholestatische Lebererkrankungen aus dem wachsenden Portfolio des Unternehmens zwei positive Gutachten abgegeben hat. Iqirvo® (Elafibranor) wurde für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen empfohlen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen. Kayfanda® (Odevixibat) hat ebenfalls eine positive Stellungnahme des CHMP zur Behandlung des cholestatischen Pruritus beim Alagille-Syndrom (ALGS) bei Patienten ab 6 Monaten erhalten.

Die Europäische Kommission wird nun die Empfehlungen des CHMP prüfen. Die endgültigen Entscheidungen über die Marktzulassung von Iqirvo und Kayfanda werden für das dritte Quartal 2024 erwartet. Iqirvo ist der erste oral einzunehmende Peroxisom-Proliferator-aktivierte Rezeptor (PPAR)-Agonist seiner Klasse.

Iqirvo wurde von Ipsen im Jahr 2021 von Genfit einlizenziert. Die positive Stellungnahme des CHMP stützt sich hauptsächlich auf Daten aus der Phase-III-Studie ELATIVE. Der zusammengesetzte Endpunkt wurde mit Ergebnissen erreicht, die statistisch signifikante Verbesserungen der alkalischen Phosphatase (ALP) und des Gesamtbilirubins (TB), Biomarker für das Fortschreiten der PBC-Krankheit, belegen.

Für den wichtigsten sekundären Endpunkt, den PBC Worst Itch NRS Score, wurde für Elafibranor im Vergleich zu Placebo eine tendenzielle Verbesserung des Pruritus (Juckreizes) beobachtet, die jedoch statistisch nicht signifikant war. Zur Bewertung des Juckreizes wurden zwei weitere sekundäre, von den Patienten berichtete Ergebnisgrößen herangezogen, und es wurde eine stärkere Verringerung des Juckreizes unter Iqirvo im Vergleich zu Placebo in Woche 52 beobachtet, und zwar in der Juckreiz-Domäne des PBC-40-Fragebogens zur Lebensqualität (mittlere LS-Differenz -2,3; 95% CI, -4,0 bis -0,7) und im 5-D-Juckreiz-Gesamtscore (mittlere LS-Differenz -3,0; 95% CI, -5,5 bis -0,5).