Inhibrx, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen am 16. Mai 2022 eine Live-Webcast-Präsentation veranstalten wird, um erste Ergebnisse einer klinischen Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von INBRX-101 bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) vorzustellen. AATD ist eine vererbte seltene Krankheit, von der schätzungsweise 100.000 Patienten in den Vereinigten Staaten betroffen sind. AATD ist durch einen Mangel an AAT-Protein gekennzeichnet, der zum Verlust von Lungengewebe und -funktion und zu einer geringeren Lebenserwartung führt.

Aus Plasma gewonnenes AAT ist der derzeitige Therapiestandard, aber es hält die Patienten nicht im normalen AAT-Bereich und erfordert eine häufige und unbequeme einmal wöchentliche intravenöse Verabreichung, während es auf Plasmasammelverfahren angewiesen ist, die möglicherweise nicht nachhaltig sind. INBRX-101 ist ein präzise entwickeltes rekombinantes humanes AAT-Fc-Fusionsprotein, das darauf ausgelegt ist, die AAT-Spiegel gesunder Menschen sicher zu erreichen und aufrechtzuerhalten, mit einem günstigen Sicherheitsprofil und dem Potenzial für eine einmal monatliche Verabreichung. Im Oktober 2021 gab Inhibrx vorläufige funktionelle PK-Daten von 21 AATD-Patienten in der klinischen Phase-1-Studie INBRX-101 bekannt.

Dosisabhängige Steigerungen der maximalen und gesamten INBRX-101-Exposition traten über den gesamten getesteten Bereich der aufsteigenden Einzeldosis von 10 bis 120 mg/kg auf. Die Daten der ersten Kohorte mit mehreren aufsteigenden Dosen von INBRX-101 in einer Dosierung von 40 mg/kg alle drei Wochen zeigten die erwartete Akkumulation funktioneller AAT-Spiegel, wobei die beobachteten Talspiegel das Ziel der derzeitigen Standard-Augmentationstherapie mit aus Plasma gewonnenem AAT übertrafen. Zwischenzeitliche Sicherheitsdaten von 24 Patienten mit AATD zeigten keine arzneimittelbedingten schweren oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse bei Dosen bis einschließlich 120 mg/kg Einzeldosis und 80 mg/kg Mehrfachdosis.

Die arzneimittelbedingten unerwünschten Ereignisse waren überwiegend leicht, mit einigen wenigen mittelschweren Ereignissen, und alle waren vorübergehend und reversibel. Es wurden keine Anzeichen für neutralisierende Anti-Arzneimittel-Antikörper beobachtet.