GENFIT gab bekannt, dass Ipsen am 10. Mai 2025 um 11:15 Uhr MEZ auf der European Association for the Study of the Liver (EASL) Daten aus seiner aktuellen Zusammenfassung zu Elafibranor vorstellen wird, in der das günstige Sicherheitsprofil und die signifikante Wirksamkeit bei primär sklerosierender Cholangitis (PSC) hervorgehoben werden. Die Wirksamkeitsergebnisse der Phase-2-Studie ELMWOOD (LB25222/OS089) von Ipsen zeigten, dass Patienten unter Elafibranor eine signifikante dosisabhängige Senkung der alkalischen Phosphatase (ALP) aufwiesen, wobei Patienten unter Elafibranor 80 mg und 120 mg in Woche 12 eine signifikante Senkung gegenüber Placebo (-103,2 U/L und -171,1 U/L gegenüber +32,1 U/L; p < 0,0001) und bereits in Woche 4 Verbesserungen beobachtet. Ähnliche Ergebnisse wurden bei anderen biochemischen Leberparametern festgestellt, darunter Alaninaminotransferase (ALT) und Gamma-Glutamyltransferase (GGT), die wichtige biochemische Marker für das Fortschreiten der Erkrankung sind. Bei Patienten unter Elafibranor kam es im Vergleich zu Patienten unter Placebo in Woche 12 auch zu einer Stabilisierung der Enhanced Liver Fibrosis (ELF), einem nicht-invasiven Marker für Leberfibrose.

Darüber hinaus zeigten Patienten, die 120 mg Elafibranor erhielten, im Vergleich zu Patienten unter Placebo eine Verbesserung des Juckreizes gemäß dem Worst Itch Numeric Rating Scale (WI NRS)-Score (-0,96 gegenüber -0,28; p < 0,05). Elafibranor, ein "First-in-Class"-Molekül, das seit Juni 2024 von Ipsen unter dem Markennamen Iqirvo® in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und im Vereinigten Königreich zur Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC) vermarktet und kommerzialisiert wird, wurde von GENFIT von der ersten Entdeckung bis zum Abschluss einer 52-wöchigen klinischen Phase-3-Studie entwickelt. Ipsen hat 2021 von GENFIT die weltweiten Exklusivrechte (mit Ausnahme von China, Hongkong, Taiwan und Macau) für Elafibranor erworben.

PSC ist eine seltene, chronische Lebererkrankung, die durch Entzündungen und Vernarbungen der Gallengänge gekennzeichnet ist und zu Leberschäden und schließlich zu Leberversagen führen kann. Die genaue Ursache von PSC ist unbekannt, aber die Erkrankung tritt häufig in Verbindung mit anderen Autoimmunerkrankungen wie entzündlichen Darmerkrankungen auf. Zu den Symptomen von PSC können Juckreiz, Müdigkeit, Gelbsucht und Bauchschmerzen gehören.

Im Laufe der Zeit kann PSC zu Komplikationen wie Gallenganginfektionen, Leberzirrhose und einem erhöhten Risiko für Leberkrebs führen. Derzeit gibt es keine von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) oder der Europäischen Arzneimittelagentur EMA (European Medicines Agency) zugelassenen Therapien zur Behandlung von PSC. Elafibranor ist ein oraler Peroxisom-Proliferator-Rezeptor (PPAR)-Agonist, der eine Wirkung auf PPARa und PPARd ausübt.

Die Aktivierung von PPARa und PPARd verringert die Gallentoxizität und verbessert die Cholestase durch Modulation der Gallensäuresynthese, Entgiftung und Transporter. Die Aktivierung von PPARa und PPARd hat auch entzündungshemmende Wirkungen, indem sie auf verschiedene Signalwege einwirkt. Im Jahr 2019 erhielt Elafibranor von der FDA den Status eines "Breakthrough Therapy Designation" (durchbruchsorientiertes Therapieverfahren) für Erwachsene mit PBC, die unzureichend auf Ursodeoxycholsäure (UDCA), die bestehende Erstlinientherapie für PBC, ansprechen.

Elafibranor unter dem Markennamen IQIRVO®2 erhielt im Juni 2024 die beschleunigte Zulassung der FDA, im September 2024 die bedingte Zulassung der Europäischen Kommission (EK) und im Oktober 2024 die Zulassung der britischen Arzneimittelzulassungsbehörde (MHRA) für die Behandlung von PBC in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die unzureichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen. Die Zulassungen der FDA, der EC und der MHRA stehen unter dem Vorbehalt der weiteren Überprüfung des klinischen Nutzens. Elafibranor wurde von GENFIT entwickelt.

Ipsen hat 2021 von GENFIT die weltweiten Exklusivrechte (mit Ausnahme von China, Hongkong, Taiwan und Macau) für Elafibranor erworben.