Gain Therapeutics präsentiert auf der Glycolipid 2022 weitere bestätigende Daten zu seinem Gaucher-Krankheitsprogramm
Am 29. März 2022 um 14:00 Uhr
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Gain Therapeutics, Inc. hat neue präklinische Daten aus seinem Programm für die Gaucher-Krankheit (GD) vorgestellt. Die Ergebnisse wurden in einer Posterpräsentation auf dem Glycolipid and Sphingolipid Biology GRC 2022 vorgestellt, der am 27. März – 1. April 2022 in Castelvecchio Pascoli, Italien, stattfindet. Die Daten zeigen, dass die getesteten Verbindungen den Spiegel und die Aktivität des Proteins beta-Glukozerebrosidase (GCase) erhöhen, die Ko-Lokalisierung von GCase mit Lysosomen verstärken und, was am wichtigsten ist, die krankheitsverursachende Anhäufung toxischer Substrate in normalen und von Patienten stammenden kortikalen Neuronen verringern. Die Präsentation mit dem Titel “Structurally Targeted Allosteric Regulators Show Promising Therapeutic Effect in Gaucher Disease Cortical Neurons” zeigte, dass die oral bioverfügbaren und hirngängigen Leitmoleküle eine vielversprechende Wirkung haben, darunter: Signifikante Erhöhung der GCase-Spiegel und -Aktivität in kortikalen Neuronen von WT und GD. Erhöhung des lysosomalen GCase-Spiegels in WT- und GD-kortikalen Neuronen. Effektive Verringerung der toxischen Substrate in kortikalen Neuronen und Fibroblasten, die von GD-Patienten stammen.
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Gain Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung neuartiger niedermolekularer Therapeutika zur Behandlung von Krankheiten in verschiedenen therapeutischen Bereichen, darunter Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS), lysosomale Speicherkrankheiten (LSD), Stoffwechselstörungen und andere Krankheiten, die durch Proteinabbau angegangen werden können, wie z.B. die Onkologie. Seine Plattform zur Entdeckung von Medikamenten, Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx), dient der Entdeckung neuartiger allosterischer Bindungsstellen auf Proteinen, die in eine Krankheit verwickelt sind, und der Identifizierung proprietärer kleiner Moleküle, die diese Stellen binden, um die Proteinfunktion zu modulieren und die zugrunde liegende Ursache der Krankheit zu behandeln. Der führende Produktkandidat GT-02287 wird für die Behandlung der GBA1-Parkinson-Krankheit entwickelt, einschließlich der Wiederherstellung der GCase-Funktion, der Reduzierung toxischer Lipidsubstrate und toxischer Formen von Alpha-Synuclein, der Verbesserung des Überlebens dopaminerger Neuronen und der Erhöhung des Dopaminspiegels.
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