Freeline Therapeutics Holdings plc

Freeline Therapeutics Holdings plc ist ein in Großbritannien ansässiges Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen entwickelt transformative Gentherapien, die durch AAV-Vektoren vermittelt werden. Es konzentriert sich darauf, das Leben von Patienten durch einmalige Behandlungen für chronische, schwächende Krankheiten zu verbessern. Es verwendet seinen rational konzipierten AAV-Vektor und sein Capsid (AAVS3) zusammen mit Promotoren und Transgenen, um eine funktionelle Kopie eines therapeutischen Gens in menschliche Leberzellen einzubringen und so eine dauerhafte funktionelle Menge des fehlenden oder gestörten Proteins in den Blutkreislauf des Patienten zu bringen. Therapeutische AAV-Vektoren bestehen aus zwei Hauptkomponenten, dem Kapsid und der Expressionskassette (die das Gen und den Promotor enthält). Das Unternehmen treibt klinische Programme für die Fabry-Krankheit und die Gaucher-Krankheit Typ 1 voran. Die Pipeline des Unternehmens umfasst Morbus Fabry FLT190 für die Behandlung von Morbus Fabry und Morbus Gaucher FLT201 für die Behandlung von Morbus Gaucher Typ 1.