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Exicure, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im Frühstadium, das sich auf die Entwicklung von Nukleinsäuretherapien konzentriert, die auf Ribonukleinsäure gegen validierte Ziele abzielen. Das Unternehmen entwickelt Nukleinsäuretherapien, die auf Ribonukleinsäure (RNA) abzielen, um sowohl genetische als auch nicht-genetische neurologische Störungen zu behandeln. Sein Hauptprogramm ist ein nicht-opioides Schmerzmittel, das gegen das genetisch validierte Ziel SCN9A gerichtet ist. Das Unternehmen erforscht eine Reihe von Indikationen und therapeutischen Zielmolekülen, wie z.B. Schmerzen unter Verwendung von nicht-opioiden Analgetika sowie seltene neurologische genetische Erkrankungen wie die Huntington-Krankheit, das Angelman-Syndrom, die Batten-Krankheit, die spinozerebellare Ataxie und die sporadische amyotrophe Lateralsklerose (ALS). Das Unternehmen konzentriert sich auf die Verfolgung von Auslizenzierungsmöglichkeiten für seinen klinischen Wirkstoff Cavrotolimod sowie für seine präklinischen Kandidaten, einschließlich des SCN9A-Programms für neuropathische Schmerzen.
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