ERYTECH Pharma gab die Zulassung einer US-Patentanmeldung bekannt, die in rote Blutkörperchen eingekapselte Arginin-Deiminase (ADI) zur Behandlung von Arginase-1-Mangel (A1D), einer schwächenden seltenen Stoffwechselkrankheit, abdeckt. Die Patentansprüche decken auch Verfahren zur Behandlung anderer Indikationen ab, darunter Arginin-abhängige Krebserkrankungen, septischer Schock und mit der Angiogenese verbundene Krankheiten. Zusätzlich zu ihrem Potenzial im Krebsstoffwechsel können die in roten Blutkörperchen eingekapselten Therapeutika von ERYTECH eingesetzt werden, um pathologische Spiegel verschiedener Metaboliten zu senken, die bei bestimmten angeborenen Stoffwechselstörungen auftreten können. Zwar sind einige Enzymersatztherapien (ERT) im Handel erhältlich, doch wird der klinische Nutzen dieser Enzyme häufig durch Überempfindlichkeit und schnelle Ausscheidung zunichte gemacht. Es besteht daher ein großer Bedarf an besser verträglichen und länger wirkenden ERT-Konzepten. Wie in dem kürzlich genehmigten Antrag US 2020/0254074 A1 dargelegt, untersuchten ERYTECH-Wissenschaftler die Wirksamkeit von in roten Blutkörperchen eingekapselter Arginin-Deiminase (ERY-ADI) in einem schweren Mausmodell von A1D. ERY-ADI senkte nicht nur die pathologischen Argininwerte im Blut (um mehr als 75 %), sondern interessanterweise auch, ohne den Ammoniakgehalt im Serum zu erhöhen. Darüber hinaus reduzierte eine einmalige Verabreichung von ERY-ADI die überschüssigen Argininwerte im Blut für mindestens 10 aufeinanderfolgende Tage. ERY-ADI schien auch die Argininwerte in der Leber zu senken, wo die funktionierende Arginase-1 in hohem Maße exprimiert wird, was auf einen potenziellen Nutzen in dieser Situation hindeutet, die durch einen vererbten Mangel an diesem Enzym gekennzeichnet ist. Diese vielversprechenden Ergebnisse in Verbindung mit der umfangreichen Erfahrung von ERYTECH mit Therapeutika auf der Basis roter Blutkörperchen untermauern das Potenzial von mit roten Blutkörperchen beladenen Enzymen, ein verbessertes therapeutisches Profil im Vergleich zur herkömmlichen ERT zu bieten.