Edgewise Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen die klinische Phase-2-Studie LYNX bei Rare Disease Research, LLC in Atlanta, Georgia, begonnen hat. Die Studie wird die Sicherheit, die Pharmakokinetik (PK) und die Wirkung von EDG-5506 auf Biomarker für Muskelschäden bei Kindern mit DMD untersuchen. In der Studie werden auch Veränderungen bei funktionellen Messungen, wie dem North Star Ambulatory Assessment (NSAA) und selbstberichteten/von Betreuern berichteten Ergebnissen untersucht.

EDG-5506 ist ein oral verabreichter, niedermolekularer Myosinmodulator, der die verletzungsanfälligen schnellen Skelettmuskelfasern bei Dystrophinopathien wie DMD und Becker-Muskeldystrophie (BMD) schützen soll. Bei der Phase-2-Studie mit LYNX handelt es sich um eine placebokontrollierte Studie, in der die Wirkung von drei EDG-5506-Dosen über einen Zeitraum von 12 Wochen auf Sicherheit, PK und Biomarker für Muskelschäden untersucht werden soll. Nach den ersten 12 Wochen werden die Teilnehmer an der LYNX-Studie weitere 9 Monate lang EDG-5506 einnehmen, um weitere Erkenntnisse über die Sicherheit und die funktionellen Maßnahmen zu gewinnen.

Es wird erwartet, dass etwa 27 Kinder mit DMD im Alter von 4 bis 9 Jahren, die stabile Kortikosteroide erhalten, in diese 12-monatige Studie aufgenommen werden. Wichtig ist, dass diese Studie dazu dient, die Dosen von EDG-5506 zu ermitteln, die das Potenzial haben, Biomarker für Muskelschäden zu reduzieren und den Patienten in einer Phase-3-Studie funktionelle Vorteile zu bieten. Das Forschungszentrum in Atlanta ist der erste Standort, der für die Aufnahme von Kindern mit DMD aktiviert wurde.

Es wird erwartet, dass bis zu 12 Forschungszentren in den Vereinigten Staaten an der Studie teilnehmen werden.