Edgewise Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) eine klinische Studie mit EDG-5506 bei Kindern mit DMD genehmigt hat. Das Unternehmen geht davon aus, dass die Dosierung der Teilnehmer an der Phase-2-Studie LYNX im vierten Quartal 2022 beginnen wird. EDG-5506 ist ein oral verabreichter, niedermolekularer Myosin-Modulator, der die verletzungsanfälligen schnellen Skelettmuskelfasern bei Dystrophinopathien wie DMD und Becker-Muskeldystrophie (BMD) schützen soll.

Bei der Phase-2-Studie mit LYNX handelt es sich um eine placebokontrollierte Studie, in der die Wirkung von drei EDG-5506-Dosen über einen Zeitraum von 12 Wochen auf die Sicherheit, die Pharmakokinetik (PK) und die Biomarker für Muskelschäden untersucht wird. Es wird erwartet, dass etwa 27 Kinder mit DMD im Alter von 4 bis 9 Jahren, die stabil mit Kortikosteroiden behandelt werden, an bis zu 12 Standorten in den Vereinigten Staaten aufgenommen werden. Die Teilnehmer werden dann für insgesamt 12 Monate an einer offenen Verlängerungsphase der Studie teilnehmen, um weitere Erkenntnisse über die Sicherheit und funktionelle Maßnahmen zu gewinnen.

Wichtig ist, dass diese Studie dazu dient, die Dosierungen von EDG-5506 zu ermitteln, die das Potenzial haben, Biomarker für Muskelschäden zu reduzieren und den Patienten in einer Phase-3-Studie einen funktionellen Nutzen zu bieten.