Vertex Pharmaceuticals Incorporated und CRISPR Therapeutics kündigten eine mündliche Präsentation von klinischen Daten von Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) an, die in CLIMB-111 oder CLIMB-121 mit dem Prüfpräparat Exagamglogene Autotemcel (exa-cel) behandelt und in CLIMB-131, einer Langzeit-Follow-up-Studie, weiterverfolgt wurden. Vertex wird außerdem neue gesundheitsökonomische Daten und Ergebnisse aus mehreren Studien bei Patienten mit SCD und TDT vorstellen. Vertex wird in diesem Jahr auf dem ASH die folgenden Präsentationen halten.

Die mündliche Präsentation, Abstract #12 in Kombination mit Abstract #2137, in Zusammenarbeit mit CRISPR Therapeutics, mit dem Titel oEfficacy and Safety of a Single Dose of Exagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease,o wird am 10. Dezember um 10:45 a.m CST vorgestellt. Die Präsentation umfasst die auf dem Kongress der European Hematology Association im Juni 2022 vorgestellten Daten zu Patienten mit SCD oder TDT, die die Prüftherapie exa-cel in der CLIMB-111- oder CLIMB-121-Studie erhalten haben und in CLIMB-131, einer Langzeit-Follow-up-Studie, weiter beobachtet wurden. Mündliche Präsentation, Abstract #577, mit dem Titel oGesundheitsbezogene Lebensqualität, Krankheitsauswirkungen und gesundheitliche Chancengleichheit bei Erwachsenen mit Sichelzellenanämie mit rezidivierenden vasoakkusiven Krisen: Preliminary Results from a Global Longitudinal Survey,owird am 11. Dezember um 12:00 p.m. CST vorgestellt.

Die Studie quantifiziert die Symptome, die Lebensqualität und die Auswirkungen auf die Arbeit, die ein Leben mit SCD und wiederkehrenden vaso-okklusiven Krisen (VOCs) mit sich bringt. Diese Präsentation stellt vorläufige Ergebnisse einer laufenden Längsschnittstudie dar. Die Posterpräsentation mit dem Titel oClinical and Economic Outcomes in Patients with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia and Patients with Sickle Cell Disease with Recurrent Vaso-Occlusive Crises Receiving Hematopoietic Stem Cell Transplants in the United States (Klinische und wirtschaftliche Ergebnisse bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie und Patienten mit Sichelzellenanämie mit rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation in den Vereinigten Staaten erhalten) wird am 12. Dezember von 18:00-20:00 Uhr CST präsentiert.

Die Studie analysiert die Demographie, transplantationsbedingte Komplikationen und Kosten von Patienten mit SCD und TDT, die sich in den Vereinigten Staaten einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterziehen, unter Verwendung einer Kostendatenbank. Posterpräsentation, Abstract #4882, mit dem Titel oGesundheitsbezogene Lebensqualität und Krankheitsauswirkungen bei Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie: Preliminary Results from the Global Longitudinal Survey (Vorläufige Ergebnisse der globalen Längsschnittstudie), wird am 12. Dezember von 18:00-8:00 Uhr CST präsentiert. Die Studie quantifiziert die Symptome, die Lebensqualität und die Auswirkungen des Lebens mit TDT auf die Arbeit.

Diese Präsentation stellt vorläufige Ergebnisse einer laufenden Längsschnittstudie dar.