Vertex Pharmaceuticals Incorporated und CRISPR Therapeutics gaben bekannt, dass Vertex die Gespräche mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) abgeschlossen hat und die FDA Exagamglogene Autotemcel (exa-cel) eine rollierende Prüfung für die potenzielle Behandlung von Sichelzellkrankheit (SCD) und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) gewährt hat. Vertex wird seinen Zulassungsantrag (BLA) für exa-cel ab November 2022 zur rollierenden Prüfung einreichen und geht davon aus, dass die Einreichung bis zum Ende des ersten Quartals 2023 abgeschlossen sein wird. Vertex hat zuvor die Gespräche mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) über die erforderlichen Daten zur Unterstützung dieser Zulassungsanträge abgeschlossen und ist auf dem besten Weg, den Antrag bis Ende 2022 einzureichen.

Aufgrund der bisherigen Fortschritte in diesem Programm hat exa-cel mehrere wichtige Zulassungsgenehmigungen erhalten, darunter die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease Designations von der FDA sowohl für SCD als auch für TDT. Exa-cel wurde außerdem von der Europäischen Kommission als Orphan Drug Designation (ODD) und von der EMA als Priority Medicines (PRIME) für SCD und TDT anerkannt. Exa-cel wird in mehreren laufenden klinischen Studien als mögliche einmalige Therapie für Patienten mit SCD oder TDT untersucht.