Shanghai Junshi Biosciences Co, Ltd. und Coherus Biosciences, Inc. gaben den Abschluss der rollenden Einreichung der Biologics License Application (BLA) bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für Toripalimab in Kombination mit Gemcitabin und Cisplatin zur Erstlinienbehandlung von Patienten mit fortgeschrittenem rezidivierendem oder metastasiertem Nasopharynxkarzinom (NPC) und Toripalimab-Monotherapie zur Zweitlinien- oder Zusatzbehandlung von rezidivierendem oder metastasiertem NPC nach platinhaltiger Chemotherapie bekannt. Die FDA hat kürzlich die Breakthrough Therapy Designation (BTD) für Toripalimab in Kombination mit einer Chemotherapie (Gemcitabin und Cisplatin) zur Erstlinienbehandlung des rezidivierenden, lokal fortgeschrittenen oder primär metastasierten nicht-keratinisierenden Nasopharynxkarzinoms (NPC) erteilt und Anfang 2020 die BTD für die Toripalimab-Monotherapie für Patienten mit rezidivierendem oder metastasiertem nicht-keratinisierendem NPC mit Fortschreiten der Erkrankung unter oder nach platinhaltiger Chemotherapie erteilt. Die BTD soll die Entwicklung und behördliche Prüfung von Arzneimitteln beschleunigen, bei denen vorläufige klinische Nachweise eine wesentliche Verbesserung gegenüber bestehenden Therapien für eine schwere oder lebensbedrohliche Erkrankung belegen. Medikamente mit BTD werden häufiger mit der FDA in Kontakt gebracht und intensiv beraten, auch von hochrangigen FDA-Beamten zum Entwicklungsprogramm, und können an verschiedenen Formen von beschleunigten FDA-Prüfprogrammen teilnehmen, damit Patienten so schnell wie möglich eine neue Therapie erhalten. Der Antrag wird durch die Ergebnisse von POLARIS-02 und JUPITER-02 gestützt. Bei der POLARIS-02-Studie handelt es sich um eine multizentrische, offene, zulassungsrelevante klinische Studie der Phase II, deren Ergebnisse im Januar 2021 online im Journal of Clinical Oncology veröffentlicht wurden. Bei der JUPITER-02-Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Zulassungsstudie der Phase 3, deren Ergebnisse kürzlich auf der ASCO-Plenarsitzung (#LBA2) vorgestellt und in der Online-Ausgabe von Nature Medicine vom August 2021 veröffentlicht wurden.