Citius Pharmaceuticals, Inc. gab die erneute Einreichung des Biologics License Application (BLA) des Unternehmens bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für LYMPHIR (Denileukin Diftitox) bekannt, eine IL-2-basierte Immuntherapie zur Behandlung von Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapie. Die erneute Einreichung folgt auf die laufenden Gespräche mit der FDA, die zu einem Complete Response Letter (CRL) führten, der am 28. Juli 2023 einging. Citius ist der Ansicht, dass das Unternehmen die in dem Schreiben erwähnten verbesserten Produkttests und zusätzlichen Herstellungskontrollen in Angriff genommen hat.
Es wurden keine Sicherheits- oder Wirksamkeitsprobleme angeführt und es sind keine zusätzlichen Studien erforderlich. Basierend auf den Zeitplänen des Center for Drug Evaluation and Research wird erwartet, dass die FDA das ausgefüllte Wiedervorlagepaket akzeptiert und innerhalb von 30 Tagen nach der Wiedervorlage ein PDUFA-Datum (Prescription Drug User Fee Act) ausgibt. LYMPHIR ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das die Interleukin-2 (IL-2) Rezeptorbindungsdomäne mit Diphtherietoxinfragmenten kombiniert.
Der Wirkstoff bindet spezifisch an IL-2-Rezeptoren auf der Zelloberfläche und bewirkt, dass in die Zellen eingedrungene Diphtherietoxinfragmente die Proteinsynthese hemmen. In den Jahren 2011 und 2013 gewährte die FDA LYMPHIR den Orphan Drug Status für die Behandlung von PTCL bzw. CTCL. Im Jahr 2021 erhielt Denileukin Dift itox in Japan die Zulassung für die Behandlung von CTCL und peripherem T-Zell-Lymphom (PTCL).
Anschließend erwarb Citius im Jahr 2021 eine Exklusivlizenz mit Rechten zur Entwicklung und Vermarktung von LYMPHIR in allen Märkten außer Japan und bestimmten Teilen Asiens. Das kutane T-Zell-Lymphom ist eine Form des kutanen Non-Hodgkin-Lymphoms (NHL), die in einer Vielzahl von Formen auftritt und die häufigste Form des kutanen Lymphoms ist. Beim CTCL werden T-Zellen, eine Art von Lymphozyten, die eine Rolle im Immunsystem spielen, krebsartig und entwickeln sich zu Hautläsionen, die aufgrund von starken Schmerzen und Juckreiz zu einer Beeinträchtigung der Lebensqualität von Patienten mit dieser Krankheit führen.
Mycosis Fungoides (MF) und Sezary-Syndrom (SS) machen die Mehrheit der CTCL-Fälle aus. Je nach Art der CTCL kann die Krankheit langsam fortschreiten und es kann mehrere Jahre bis zu zehn Jahre dauern, bis sie das Tumorstadium erreicht. Citius hat bereits Pläne zur Gründung von Citius Oncology bekannt gegeben, einem eigenständigen börsennotierten Unternehmen mit LYMPHIR als wichtigstem Vermögenswert.
LYMPHIR hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von CTC-Lymphomen erhalten. Darüber hinaus hat Citius die Rekrutierung für seine Phase-2b-Studie mit CITI-002 (Halo-Lido), einer topischen Formulierung zur Linderung von Hämorrhoiden, abgeschlossen. Man erkennt diese Aussagen daran, dass sie Wörter wie "werden", "antizipieren", "schätzen", "erwarten", "planen", "sollten" und "können" sowie andere Wörter und Begriffe mit ähnlicher Bedeutung oder die Verwendung zukünftiger Daten verwenden.