Ein Gremium von Beratern der US-Gesundheitsbehörde sagte am Dienstag, dass Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics mögliche Sicherheitsrisiken ihrer Gentherapie für die Sichelzellenkrankheit nach der Zulassung bewerten könnten.

Falls die Therapie zugelassen wird, hat Vertex eine 15-jährige Nachbeobachtung von Patienten vorgeschlagen, um die Sicherheit der Therapie zu bewerten.

Die vererbte Erkrankung der roten Blutkörperchen führt dazu, dass die Zellen aufgrund eines abnormalen Hämoglobinspiegels im Körper sichelförmig werden. Eine vasookklusive Krise tritt auf, wenn die sichelförmigen roten Blutkörperchen den Blutfluss so weit blockieren, dass das Gewebe nicht mehr ausreichend mit Sauerstoff versorgt wird und Schmerzen verursacht.

Die Mitglieder des Gremiums sagten, dass die 15-jährige Nachbeobachtung dazu beitragen wird, Daten aus der Echtzeitüberwachung der Therapie zu gewinnen, bei der die neue Gen-Editier-Technologie CRISPR zum Einsatz kommt.

Die Mitarbeiter der U.S. Food and Drug Administration sagten, dass die neue Art der Technologie Bedenken hinsichtlich des "Off-Target" oder unbeabsichtigter genomischer Veränderungen, die möglicherweise andere Nebenwirkungen verursachen können, aufwirft, aber keine Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit der Therapie.

Die Therapie, Exagamglogene Autotemcel oder Exa-Cel, hat das Hauptziel einer Studie im Spätstadium erreicht. Die Patienten, die mit der Therapie behandelt wurden, waren 12 Monate lang nach der Infusion von exa-cel frei von schweren vaso-okklusiven Krisen. "Was die Off-Target-Analyse betrifft, so wollen wir darauf achten, dass das Perfekte nicht der Feind des Guten ist", sagte Dr. Scot Wolfe, Professor an der Abteilung für Molekular-, Zell- und Krebsbiologie der UMass Chan Medical School.

Analysten sind optimistisch, dass die Therapie, die als erstes Produkt ihrer Art bei der FDA zur Prüfung eingereicht wurde, von der Gesundheitsbehörde bis zum 8. Dezember genehmigt wird.

"Es wurde ziemlich deutlich gemacht, dass die theoretischen Bedenken bezüglich des Off-Target-Editings die Vorteile der Zulassung des Medikaments nicht überwiegen", sagte Salim Syed, Analyst bei Mizuho.