Bristol Myers Squibb gab erste Ergebnisse von TRANSCEND CLL 004 bekannt, einer offenen, einarmigen, multizentrischen Phase-1/2-Studie zur Bewertung von Breyanzi (Lisocabtagene Maraleucel) bei Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer (R/R) chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) oder kleinem lymphatischem Lymphom (SLL). Die Ergebnisse von TRANSCEND CLL 004 zeigen, dass die Studie den primären Endpunkt, die Rate des vollständigen Ansprechens im Vergleich zur historischen Kontrolle, bei der vordefinierten Untergruppe von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer CLL, die gegenüber einem BTK-Inhibitor refraktär waren und mit einem BCL-2-Inhibitor vorbehandelt wurden, erreicht hat. In dieser Studie wurden keine neuen Sicherheitssignale für Breyanzi gemeldet.

TRANSCEND CLL 004 (NCT03331198) ist eine offene, einarmige, multizentrische Phase-1/2-Studie zur Bewertung von Breyanzi bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie oder kleinem lymphatischem Lymphom. Der Phase-1-Dosiseskalationsteil der Studie bewertete die Sicherheit und die empfohlene Dosis für die anschließende Phase-2-Expansionskohorte. Im Phase-2-Teil der Studie wird Breyanzi in der empfohlenen Dosis aus dem Phase-1-Monotherapie-Arm untersucht.

Der primäre Endpunkt des Phase-2-Teils der Studie war die Rate des vollständigen Ansprechens, einschließlich der vollständigen Remission mit unvollständiger Knochenmarkserholung, basierend auf einem unabhängigen Prüfungskomitee gemäß den Richtlinien des International Workshop on Chronic Lymphocytic Leukemia (iwCLL) 2018. Chronische lymphatische Leukämie (CLL) ist eine der häufigsten Leukämiearten bei Erwachsenen. Bei CLL werden zu viele Blutstammzellen im Knochenmark zu abnormen Lymphozyten, und diese abnormen Zellen haben Schwierigkeiten, Infektionen zu bekämpfen.

Wenn die Zahl der abnormalen Zellen wächst, bleibt weniger Platz für gesunde weiße Blutkörperchen, rote Blutkörperchen und Blutplättchen. Das kleine lymphozytäre Lymphom (SLL) betrifft ebenfalls die Lymphozyten, wobei die Krebszellen vor allem in den Lymphknoten zu finden sind. Es gibt zwar mehrere Behandlungsmöglichkeiten für CLL und SLL, aber es besteht ein Bedarf an zusätzlichen wirksamen Therapien, da es keine Standardbehandlung für rezidivierte oder refraktäre CLL oder SLL nach einer vorherigen Therapie mit zielgerichteten Wirkstoffen gibt.

Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Erkrankung haben nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten und erleben im Allgemeinen mit jeder weiteren Behandlung kürzere Zeiträume des Ansprechens. Breyanzi ist eine CD19-gerichtete CAR-T-Zelltherapie mit einer kostimulatorischen 4-1BB-Domäne, die die Expansion und Persistenz der CAR-T-Zellen verbessert. Breyanzi ist von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung erwachsener Patienten mit großzelligem B-Zell-Lymphom (LBCL), einschließlich diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL), nicht anderweitig spezifiziert (einschließlich DLBCL, das aus einem indolenten Lymphom hervorgeht), hochgradigem B-Zell-Lymphom, primärem mediastinalem LBCL, und follikulärem Lymphom Grad 3B, die auf eine Erstlinien-Chemoimmuntherapie refraktär sind oder innerhalb von 12 Monaten nach einer Erstlinien-Chemoimmuntherapie einen Rückfall erleiden, oder die auf eine Erstlinien-Chemoimmuntherapie refraktär sind oder nach einer Erstlinien-Chemoimmuntherapie einen Rückfall erleiden und aufgrund von Komorbiditäten oder ihres Alters nicht für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation in Frage kommen, oder die nach zwei oder mehr systemischen Therapielinien refraktär oder rezidivierend sind.

Breyanzi ist nicht für die Behandlung von Patienten mit primärem Lymphom des zentralen Nervensystems angezeigt. Bitte beachten Sie den Abschnitt Wichtige Sicherheitsinformationen unten, einschließlich der WARNHINWEISE für Breyanzi in Bezug auf das Zytokinfreisetzungssyndrom und die Neurotoxizität.