Bristol-Myers Squibb Company gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur die Zulassung von Reblozyl® (Luspatercept) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Anämie im Zusammenhang mit nicht transfusionsabhängiger (NTD) Beta-Thalassämie empfohlen hat. Die Empfehlung wird nun von der Europäischen Kommission (EK) geprüft, die für die Zulassung von Arzneimitteln in der Europäischen Union (EU) zuständig ist. Nach der Zulassung wäre dies die dritte zugelassene Indikation für Reblozyl in der EU.

Der CHMP gab eine positive Stellungnahme ab, die sich auf die Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-2-BEYOND-Studie stützt, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Reblozyl im Vergleich zu Placebo bei 145 Erwachsenen mit NTD Beta-Thalassämie untersucht wurde. Die Patienten waren berechtigt, die beste unterstützende Behandlung zu erhalten, einschließlich Erythrozytentransfusionen, Eisenchelatbildner, Antibiotika-, Antiviren- und Antimykotika-Therapie und/oder Ernährungsunterstützung, je nach Bedarf. Reblozyl ist ein Mittel zur erythroiden Reifung, das in der EU, den Vereinigten Staaten, China und Kanada zur Behandlung von Anämie-assoziierter, transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie und transfusionsabhängigen myelodysplastischen Syndromen mit geringerem Risiko zugelassen ist und eine wichtige Therapieklasse für in Frage kommende Patienten darstellt.