Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. gab bekannt, dass die Rekrutierung für eine klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) begonnen hat. Taldefgrobep ist ein rekombinantes Muskelprotein, das das Potenzial hat, in Kombination mit anderen zugelassenen Behandlungen die Muskelmasse und -kraft von Menschen mit SMA zu verbessern. Taldefgrobep zielt auf Myostatin ab, ein natürliches Protein, das das Wachstum der Skelettmuskulatur einschränkt, und zwar über zwei Mechanismen: die direkte Senkung von Myostatin und die Blockierung wichtiger nachgeschalteter Signalmechanismen. Die Hemmung von Myostatin ist eine potenzielle therapeutische Strategie für Kinder und Erwachsene mit einer Reihe von neuromuskulären Erkrankungen, bei denen aktives Myostatin das Wachstum der Skelettmuskeln einschränken kann, das für das Erreichen von Entwicklungs- und Funktionsmeilensteinen erforderlich ist.

RESILIENT ist eine placebokontrollierte, doppelblinde Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep als Zusatztherapie für Teilnehmer, die bereits eine stabile Dosis von Nusinersen oder Risdiplam einnehmen oder in der Vergangenheit mit Onasemnogene abeparvovec-xioi behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo. Die Studie ist nicht auf Patienten beschränkt, die nach dem ambulanten Status oder der Klassifizierung der SMA ausgewählt wurden. Biohaven geht davon aus, dass etwa 180 Patienten in diese randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte globale Studie aufgenommen werden.