Denali Therapeutics Inc. und Biogen Inc. gaben bekannt, dass die Dosierung in der globalen Phase-2b-LUMA-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von BIIB122 (DNL151) im Vergleich zu Placebo bei etwa 640 Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit im Frühstadium begonnen hat. LUMA ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2b-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von BIIB122 bei Menschen mit Parkinson im Frühstadium im Alter zwischen 30 und 80 Jahren. Der primäre Endpunkt der LUMA-Studie ist die Zeit bis zur bestätigten Verschlechterung der Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), Teil II und III, während des Behandlungszeitraums.

Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten einmal täglich BIIB122 oder Placebo. BIIB122 ist ein niedermolekularer Inhibitor von LRRK2, der von Denali entdeckt und entwickelt wurde. Denali und Biogen entwickeln und vermarkten BIIB122 gemeinsam für die mögliche Behandlung der Parkinson-Krankheit.

Das klinische Entwicklungsprogramm von BIIB122 umfasst sowohl die Phase-2b-Studie LUMA als auch die Phase-3-Studie LIGHTHOUSE bei Parkinson-Patienten mit pathogenen LRRK2-Varianten. Nach der Entdeckung der LRRK2-Mutation als pathogener genetischer Faktor für die Parkinson-Krankheit hat die weitere Forschung ergeben, dass sie das Potenzial hat, ein neuartiges therapeutisches Ziel für die Parkinson-Krankheit zu sein. Mutationen in der Leucin-reichen Repeat-Kinase 2 (LRRK2) sind für 4-5% der familiären und 1-2% der sporadischen Parkinson-Erkrankungen verantwortlich.

BIIB122 ist ein selektiver, das zentrale Nervensystem durchdringender niedermolekularer Inhibitor von LRRK2, der die lysosomale Dysfunktion verbessern soll. BIIB122 ist ein Prüfpräparat, das von keiner Zulassungsbehörde zugelassen ist, und seine Sicherheit und Wirksamkeit sind nicht erwiesen.