Biogen und Alectos Therapeutics haben eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung eines neuartigen präklinischen selektiven GBA2-Hemmers, AL01811, geschlossen, der das Potenzial hat, als erster seiner Art eine orale krankheitsmodifizierende Behandlung für Patienten mit Parkinson-Krankheit zu sein. Diese Zusammenarbeit verbindet die Expertise von Alectos im Bereich der niedermolekularen Therapeutika mit den Entwicklungskapazitäten von Biogen im Bereich der Bewegungsstörungen. Es gibt immer mehr Hinweise darauf, dass eine lysosomale Dysfunktion eine Schlüsselrolle bei der Pathologie neurodegenerativer Erkrankungen, einschließlich Parkinson, spielt.

Kleinmolekulare GBA2-Inhibitoren senken nachweislich den lysosomalen pH-Wert und erhöhen die Konzentration der lysosomalen Protonenpumpe vATPase, die an der Aufrechterhaltung des für die lysosomale Funktion erforderlichen sauren pH-Werts beteiligt ist. Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien für Morbus Parkinson, so dass ein erheblicher ungedeckter Bedarf für Patienten besteht, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen wollen. Im Falle einer Zulassung hat AL01811 das Potenzial, die Standardtherapie für Bewegungsstörungen wie Morbus Parkinson zu verbessern, von der weltweit etwa 10 Millionen Patienten betroffen sind.

Im Rahmen der Vereinbarung wird Biogen eine Vorauszahlung in Höhe von 15 Millionen US-Dollar an Alectos Therapeutics leisten, um eine exklusive globale Lizenz für AL01811 und weitere, noch nicht benannte Ersatzmoleküle zu erhalten. Darüber hinaus hat Alectos Anspruch auf bis zu 77,5 Mio. $ an potenziellen Entwicklungszahlungen und 630 Mio. $ an potenziellen kommerziellen Zahlungen, wenn die Zusammenarbeit bestimmte Meilensteine erreicht. Alectos hat außerdem Anspruch auf gestaffelte Lizenzgebühren im hohen einstelligen bis mittleren zehnstelligen Bereich.

In Zukunft werden beide Unternehmen bei den präklinischen Aktivitäten für AL01811 zusammenarbeiten. Sobald AL01811 in die klinische Entwicklung geht, wird Biogen die alleinige Verantwortung für alle Entwicklungs-, Zulassungs-, Herstellungs- und Vermarktungsaktivitäten und -kosten übernehmen.