Biogen Inc. hat das endgültige Studienprotokoll für die konfirmatorische Phase 4-Studie ENVISION bei der US-Arzneimittelbehörde (FDA) zur Prüfung und Genehmigung eingereicht. Dies steht im Einklang mit der Verpflichtung des Unternehmens, den Zeitplan für die Studie zu beschleunigen, einschließlich der Einreichung des endgültigen Studienprotokolls bei der FDA im März 2022, wie zuvor angekündigt. Biogen rechnet damit, dass der erste Patient im Mai 2022 in das Screening eintritt und die Studie etwa vier Jahre nach Beginn abgeschlossen wird. Die ENVISION-Bestätigungsstudie ist eine Voraussetzung für die beschleunigte Zulassung von ADUHELM® (aducanumab-avwa) 100 mg/ml Injektion zur intravenösen Anwendung bei der frühen Alzheimer-Krankheit (Mild Cognitive Impairment due to Alzheimer’s disease and mild Alzheimer’s disease) durch die FDA’. Bei der Studie handelt es sich, wie bereits angekündigt, um eine globale, placebokontrollierte Studie, in die rund 1.500 Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit und bestätigter Amyloid-Beta-Pathologie aufgenommen werden sollen. Das Unternehmen hat außerdem das Ziel der Studie bekräftigt, mindestens 18% der Patienten in den USA aus den Gemeinschaften der Schwarzen/Afrika-Amerikaner und der Latinos zu rekrutieren. Um die Teilnahme von Patienten zu erhöhen, die in der Vergangenheit unterrepräsentiert waren, nutzt Biogen mehrere Initiativen und arbeitet mit verschiedenen gesellschaftlichen Gruppen wie dem National Minority Quality Forum und anderen zusammen, die über Fachwissen und Engagement bei der Überwindung traditioneller Hindernisse für die Aufnahme von Patienten aus verschiedenen Bevölkerungsgruppen verfügen. Diese Bemühungen werden durch drei Schlüsselstrategien angegangen: Auswahl von Studienzentren mit diversem Personal, die in farbigen Gemeinden angesiedelt sind und Zugang zu verschiedenen Patientengruppen haben; Unterstützung der Studienzentren bei der Identifizierung, Ansprache und Einbindung unterrepräsentierter Gemeinden; und Zusammenarbeit mit Gemeinde- und Patientenorganisationen, um das Bewusstsein für die Alzheimer-Krankheit, die Aufklärung und den Zugang zur Forschung zu verbessern. Der primäre Endpunkt der Studie wird, wie im Januar 2022 angekündigt, durch das Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes (CDR-SB) nach 18 Monaten gemessen. Die Studie wird auch eine geplante Langzeitverlängerung beinhalten, um Behandlungsdaten für bis zu 48 Monate zu sammeln. Zu den sekundären Endpunkten gehören Veränderungen in der Amyloid-Positronen-Emissions-Tomographie (PET) und der Tau-PET sowie die Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-Cog 13), die Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living Inventory - Mild Cognitive Impairment Version (ADCS-ADL-MCI), die Integrated Alzheimer's Disease Rating Scale (iADRS), die Mini-Mental State Examination (MMSE) und das Neuropsychiatric Inventory (NPI-10).