Biogen Inc. wird auf dem SMA Research & Clinical Care Meeting, das von Cure SMA diese Woche in Anaheim, Kalifornien, veranstaltet wird, neue Daten aus klinischen Studien vorstellen, die darauf abzielen, den verbleibenden ungedeckten Bedarf für Menschen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zu ermitteln und die potenziellen Auswirkungen von SPINRAZA® (Nusinersen) auf verschiedene Patientengruppen zu bewerten. SMA Forschung Updates: Die wachsende Zahl der Teilnehmer an der RESPOND-Studie deutet darauf hin, dass es bei Säuglingen und Kleinkindern mit SMA nach der Behandlung mit Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) noch ungedeckten klinischen Bedarf gibt. Die Phase-4-Studie untersucht den klinischen Nutzen und die Sicherheit von SPINRAZA bei Säuglingen und Kleinkindern mit SMA, bei denen nach der Behandlung mit der Gentherapie noch ungedeckter Bedarf besteht.

Nachdem im März 2022 die ersten Ergebnisse von neun Patienten vorgestellt wurden, werden nun die Ausgangs- und Sicherheitsdaten von 16 Patienten präsentiert, die in die RESPOND-Studie aufgenommen wurden (Stand: November 2021). Alle eingeschlossenen Studienteilnehmer berichteten zu Beginn der Studie über einen suboptimalen klinischen Status in einer Vielzahl von Bereichen, wobei 13 von 16 Patienten dies in mehreren Bereichen, einschließlich der motorischen und respiratorischen Funktionen sowie der Schluck- und Fütterungsfähigkeit, zeigten. Nach Beginn der SPINRAZA-Behandlung zeigten die ersten Ergebnisse zur Sicherheit (mediane Dauer von 132,5 Tagen), dass bei drei Teilnehmern während des Studienzeitraums ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (AE) auftrat; keines dieser Ereignisse wurde als mit der SPINRAZA-Behandlung in Zusammenhang stehend angesehen.

In die RESPOND-Studie (NCT04488133) werden derzeit Teilnehmer an 20 Standorten weltweit aufgenommen. Biogen wird außerdem die endgültigen Daten von Teil A der laufenden, dreiteiligen DEVOTE-Studie vorstellen, in der die Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen in höheren Dosierungen untersucht wird. Die Ergebnisse von Teil A, einer offenen Sicherheitsprüfung bei Kindern und Jugendlichen mit später einsetzender SMA, deuten darauf hin, dass eine höhere Dosierung (28 mg) von Nusinersen zu höheren Konzentrationen des Medikaments im Liquor führt und im Allgemeinen gut vertragen wird, wobei die meisten berichteten Nebenwirkungen als leicht einzustufen sind.

Die am häufigsten gemeldeten SARs waren Kopfschmerzen und Schmerzen bei der Behandlung. Zwei schwerwiegende SARs (Sturz, Oberschenkelbruch) wurden bei einem Teilnehmer während des Studienzeitraums gemeldet. Keine SARs wurden mit Nusinersen in Verbindung gebracht und einige standen im Zusammenhang mit der Verabreichung der Behandlung.

Die Gesamtheit der Daten aus Teil A unterstützt die weitere Entwicklung einer höheren Dosis von Nusinersen. Derzeit werden in Teil B und Teil C der DEVOTE-Studie, in denen eine höhere Nusinersen-Dosis untersucht wird, an 52 Standorten weltweit Patienten aufgenommen. Zu den vorgestellten SPINRAZA-Daten gehören: Ergebnisse vom Ende von Teil A der laufenden 3-teiligen DEVOTE-Studie zur Erforschung höherer Nusinersen-Dosen bei SMA - 17. Juni 2022.

Ausgangscharakteristika und erste Ergebnisse zur Sicherheit in RESPOND: Eine Phase-4-Studie mit Nusinersen bei Kindern mit SMA, die Onasemnogene Abeparvovec erhalten haben – 17. Juni 2022. Das klinische Entwicklungsprogramm von SPINRAZA umfasst 10 klinische Studien, an denen mehr als 300 Personen aus einem breiten Spektrum von Patientenpopulationen teilgenommen haben,2 darunter zwei randomisierte kontrollierte Studien (ENDEAR und CHERISH). In den laufenden offenen Verlängerungsstudien SHINE und NURTURE werden die langfristigen Auswirkungen von SPINRAZA untersucht.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse, die in klinischen Studien beobachtet wurden, waren Infektionen der Atemwege, Fieber, Verstopfung, Kopfschmerzen, Erbrechen und Rückenschmerzen. Labortests können auf Nierentoxizität und Gerinnungsanomalien, einschließlich akuter schwerer Thrombozytenverminderungen, die nach der Verabreichung einiger ASOs beobachtet wurden, hinweisen.