BioCryst Pharmaceuticals, Inc. gab die Aufnahme des ersten Patienten in die REDEEM-1-Zulassungsstudie mit seinem oralen Faktor-D-Inhibitor BCX9930 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bekannt. REDEEM-1 ist ein randomisierter, offener, aktiver, komparatorgesteuerter Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von BCX9930 (500 mg bid) als Monotherapie bei etwa 81 PNH-Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf einen C5-Inhibitor. In Teil 1 dieser Studie werden Patienten, die nicht ausreichend auf einen C5-Hemmer angesprochen haben, im Verhältnis 2:1 randomisiert, um ihren C5-Hemmer abzusetzen und BCX9930 als Monotherapie zu erhalten oder um ihren C5-Hemmer 24 Wochen lang weiter zu erhalten. Alle Patienten werden in Teil 2 (Wochen 25-52) BCX9930 erhalten, um die langfristige Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BCX9930 zu untersuchen. Patienten, die in Teil 1 auf eine C5-Inhibitor-Therapie randomisiert wurden, werden diese Therapie in Woche 24 absetzen und in Teil 2 mit BCX9930 beginnen. Der primäre Endpunkt von REDEEM-1 ist die Veränderung des Hämoglobinwerts gegenüber dem Ausgangswert, der in den Wochen 12 bis 24 ermittelt wird. In einer Dosisfindungsstudie mit BCX9930 bei C5-Patienten mit unzureichendem Ansprechen hat das Unternehmen bereits berichtet, dass BCX9930 (in einer Dosierung von 400 mg oder 500 mg bid) das Hämoglobin gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 12 bis 24 um durchschnittlich 2,7 g/dL erhöht hat, wobei 80 % der Patienten im selben Zeitraum transfusionsfrei waren. BCX9930 war in der Studie sicher und allgemein gut verträglich. BioCryst gab kürzlich bekannt, dass es mit der Aufnahme von Patienten in die REDEEM-2-Zulassungsstudie begonnen hat, eine randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von BCX9930 (500 mg bid) als Monotherapie im Vergleich zu Placebo bei etwa 57 PNH-Patienten, die derzeit keine Komplementinhibitortherapie erhalten. Darüber hinaus initiiert das Unternehmen eine Proof-of-Concept-Studie mit BCX9930 bei komplementvermittelten Nierenerkrankungen wie C3-Glomerulopathie (C3G), IgA-Nephropathie (IgAN) und primärer membranöser Nephropathie (PMN).