Die Bio-Techne Corporation hat bekannt gegeben, dass ihre Simple Western®-Technologie eine entscheidende Rolle bei der Unterstützung der FDA-Zulassung von ZEVASKYN® (Prademagene Zamikeracel) gespielt hat. Dabei handelt es sich um die erste autologe, zellbasierte Gentherapie für Patienten mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB), die von Abeona Therapeutics® entwickelt wurde.
Während der gesamten klinischen Entwicklung ermöglichte Simple Western die präzise Identifizierung und Quantifizierung von Kollagen VII, einem komplexen therapeutischen Zielmolekül, das für die Wirksamkeit von ZEVASKYN entscheidend ist. Dies unterstützte die Chargenfreigabeprüfungen sowohl des viralen Vektors als auch der Zelltherapie unter GMP-Bedingungen. Abeona entschied sich für Simple Western gegenüber traditionellen Methoden wie dem klassischen Western Blot aufgrund ihrer Geschwindigkeit, Reproduzierbarkeit, Sensitivität im Pikogramm-Bereich und des geringen Probenvolumens. Die Plattform konnte sowohl die trimeren als auch die monomeren Formen von Kollagen VII effektiv detektieren und adressierte damit die analytischen Herausforderungen, die durch Größe und Struktur des Proteins entstehen. Gleichzeitig wurden die regulatorischen Anforderungen an Wirksamkeit und Konsistenz erfüllt.
RDEB ist eine seltene und schwerwiegende genetische Hauterkrankung, die durch Mutationen im COL7A1-Gen verursacht wird. Diese führen zu einer Fehlfaltung von Kollagen VII, einem für die Hautintegrität essenziellen Protein. Betroffene Patienten leiden unter schweren Blasenbildungen, chronischen Wunden, Vernarbungen und haben ein deutlich erhöhtes Risiko für lebensbedrohliche Komplikationen wie das Plattenepithelkarzinom. Bislang beschränkte sich die Standardtherapie auf die symptomatische Behandlung, dauerhafte Therapien standen bisher nicht zur Verfügung.
Die Simple Western-Plattform lieferte quantifizierbare, GMP-konforme Daten, um die Konsistenz jeder autologen ZEVASKYN-Charge sicherzustellen. Damit wurden zentrale Herausforderungen bei der analytischen Standardisierung, der begrenzten Probenverfügbarkeit und der Entwicklung komplexer Tests überwunden. Das finale Testdesign von Abeona wurde durch eine sorgfältige Auswahl der Antikörper, Optimierung der Testbedingungen und die Verwendung eines geeigneten Referenzstandards perfektioniert - ermöglicht durch die automatisierten und hochdurchsatzfähigen Eigenschaften von Simple Western.
