Verbindungen Beam Therapeutics Inc.

Beam Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das mittels Base Editing präzise genetische Medikamente entwickelt. Das Fundament der Genom-Editierungstechnologien des Unternehmens bildet das Base Editing – eine Technologie, die darauf ausgelegt ist, präzise, vorhersehbare und effiziente Einzelbasenänderungen an gezielten Genomsequenzen zu ermöglichen, ohne dabei Doppelstrangbrüche in der Desoxyribonukleinsäure zu verursachen. Die Schwerpunktprogramme des Unternehmens konzentrieren sich auf die Sichelzellenanämie und den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel; darüber hinaus treibt das Unternehmen Programme für weitere genetische Erkrankungen voran. Zu den Hauptprogrammen zählen BEAM-101, Engineered Stem Cell Antibody Paired Evasion (ESCAPE), BEAM-302 und BEAM-301. BEAM-101 ist eine patientenspezifische, autologe hämatopoetische Stammzelle (HSC) zur experimentellen Therapie. ESCAPE ist ein potenziell nicht-genotoxischer Ansatz für die HSC-Transplantation. BEAM-302 ist eine auf die Leber abzielende Lipid-Nanopartikel-Formulierung von Basen-Editierungsreagenzien, die als einmalige Behandlung zur Korrektur der E342K-Punktmutation (PiZZ-Genotyp) entwickelt wurde.